基因编辑技术将迎来首次人体测试

据国外媒体报道，美国将进行第一项在人体内测试CRISPR基因编辑技术的研究。该研究计划使用CRISPR治疗导致失明的遗传性眼病。

患有这种疾病的人有影响视网膜功能的基因突变。视网膜位于眼睛后部，有感光细胞，这对正常视力至关重要。这项研究涉及的眼病是一种先天性黑变病。

先天性黑眼圈是儿童失明的最常见原因之一。根据美国国立卫生研究院的数据，每10万名新生儿中约有2至3名患有这种疾病。这种疾病是最早也是最严重的遗传性视网膜病。儿童通常在出生时或出生后一年内完全丧失双眼锥体细胞的功能，导致先天性失明。

新疗法将使用CRISPR来纠正基因突变。CRISPR是一种基因编辑工具，允许研究人员在特定位置精确编辑DNA。根据埃迪塔斯医药公司的声明，研究人员将使用注射直接在感光细胞中进行治疗。埃迪塔斯医药公司正在与艾伦根公司进行这项研究。该试验将包括18名患者，包括儿童(3岁及以上)和成人。在这项新的研究中，儿童和成人的DNA编辑不能传递给他们的后代。

CRISPR基因编辑技术

CRISPR是存在于细菌中的基因组。它含有攻击细菌的病毒的基因片段。细菌利用这些基因片段来检测和抵抗相同病毒的攻击，并破坏它们的DNA。换句话说，CRISPR是一种后天免疫系统，细菌用它来保护自己免受病毒攻击。它也存在于大多数古细菌中。

总是位于CRISPR附近的基因称为Cas(CRISPR相关)基因。激活后，这些基因产生特殊的蛋白质(核酸酶和解旋酶)。这些相关的蛋白质可以作为“分子剪刀”来剪切DNA，并与CRISPR形成CRISPR/CAS系统。近年来经常被提及的CRISPR-Cas9是一种切割动物(和人类)DNA的核酸内切酶。

用CRISPR-Cas9切割DNA后，携带特定基因的新的DNA序列可以嵌入新的区间。另一方面，当切割DNA时，不需要的基因，如某些致病基因，可以被“剔除”。换句话说，CRISPR-Cas9具有编辑基因片段的功能，可以找到目标基因，删除或替换它们。

与动物研究相比，用于编辑人类DNA的CRISPR实验进展缓慢，主要是出于伦理和监管方面的考虑。各国*和监管机构对测试人类基因组持谨慎态度。一些科学家甚至建议，在我们获得更多关于这项技术潜在影响的信息之前，CRISPR实验应该暂停。