“基因魔剪”首批临床试验将展开

中新网12月20日电(记者方)麻省理工学院技术评论杂志官方网站19日报道期待2018年“基因魔剪”研究。自从科学家在2013年首次使用CRISPR-Cas9编辑人类活细胞以来，治疗疾病的可能性似乎无止境，第一次临床试验预计明年在美国和欧洲启动。

在过去的几年里，CRISPR以惊人的速度发展。公司已经将这项技术商业化了。欧洲和美国的患者更有可能在2018年接受这种新疗法。欧洲约有15000人患有β-地中海贫血，美国约有100000人患有镰状细胞病。这两种疾病都是由基因突变引起的遗传病。科学家希望利用这项技术来修复人类DNA中的遗传错误，从而从根本上治疗疾病。

一家名为“CRISPR疗法”的美国公司是第一家获得欧洲监管机构许可在明年进行临床试验的公司。它将使用CRISPR技术来解决β-地中海贫血患者的遗传缺陷。该公司还计划在明年上半年向美国食品和药物管理局(FDA)申请批准CRISPR镰状细胞病临床试验。

斯坦福大学医学院的研究人员也在推进针对镰状细胞病的CRISPR临床试验，预计该试验将于2018年获得美国食品和药物管理局的批准，并将于明年开始。但是它的方法不同于CRISPR疗法。

此外，宾夕法尼亚大学去年还获得了美国国家卫生研究院和美国食品及药物管理局的批准，使用CRISPR治疗黑色素瘤、肉瘤和多发性骨髓瘤。然而，它提出的方法需要删除病人的T细胞，现在整个实验已经停止。“艾迪塔斯医药”公司宣布，它是第一个使用CRISPR治疗遗传性失明的公司，但由于某种原因，其临床试验计划被推迟。中国也在进行一些针对不同类型癌症的测试，但尚未公布任何早期结果。

耶鲁-纽黑文医院高级细胞治疗实验室主任亚历克斯·博塞尼夫说，“该领域对临床试验的可能结果过于乐观”，估计直到2019年才会有真正的改善。

特别声明:转载本文仅用于传播信息，并不代表本网站的观点或确认其内容的真实性。如果其他媒体、网站或个人从本网站转载，他们必须保留本网站注明的“来源”，并承担版权等法律责任。如果作者不希望被重印或联系重印费，请联系我们。