世界首例免疫缺陷家兔疾病模型问世

(记者李通讯员)记者近日从中国科学院广州生物医学与健康研究所获悉，赖研究员和裴端庆研究员带领研究团队将转录激活子样效应子核酸酶(TALENs)技术应用于兔基因敲除研究，建立了高效的兔基因打靶平台。利用该技术平台，敲除了负责T细胞和B细胞重排的重组激活基因，建立了世界上第一个免疫缺陷兔疾病模型。相关的结果发表在细胞研究网上。

据介绍，兔子是一种重要的实验动物。对兔的某些遗传性状进行有针对性的修饰，可以扩大兔在生物医学研究中的应用价值。然而，由于世界上没有具有生殖嵌合体的兔胚胎干细胞系，兔的克隆效率极低，使得获得基因敲除兔变得极其困难和低效。目前，世界上只有一个基因敲除兔的报道。

最近，TALEN技术已被证明是一种在其他动物中有效且简单的基因修饰技术。广州生物研究所的科学家们探索并开辟了将其应用于兔基因打靶的技术路线。在RAG基因敲除实验中，基因敲除效率超过90%，双等位基因敲除效率超过60%。

该团队使用TALEN技术成功地敲除了RAG基因，导致了T细胞和B细胞的发育迟缓。因此，RAG基因敲除兔获得了失去大部分免疫功能，从而培育出世界上第一只免疫缺陷兔模型。该结果为探索人类相关疾病(如Omenn综合征)的发病机制、药物开发、器官移植研究和干细胞研究提供了重要的动物模型。

中国科学新闻(2013-07-23，第一版集锦)