离治愈艾滋进一步!抗病毒疗法消除动物体内HIV病毒
自然传播最近在艾滋病研究领域发表了一篇轰动一时的论文。科学家已经开发出一种联合疗法,将持续输送抗逆转录病毒药物的药物输送系统与CRISPR-Cas9基因编辑技术相结合。根据官方新闻稿,这种疗法第一次从活体动物的基因组中去除了HIV-1基因。
该研究组织评论说,这项研究“标志着治疗人类艾滋病毒感染的新疗法发展的关键一步”。
根据UNAIDS的估计,世界上每天都有超过5000人感染HIV-1病毒。目前,感染者主要依靠各种抗病毒药物进行治疗。抗逆转录病毒疗法(ART)可以有效降低患者的病毒载量,降低病毒感染的风险。
在科学家们的不懈努力下,现有的疗法已经将一度无法治愈的疾病变成了可控的慢性病,科学家们仍在朝着治愈艾滋病的目标前进。
抗逆转录病毒疗法要求感染者终生服药,因为这种疗法可以抑制艾滋病毒的复制,但不能从体内消除病毒。如果停止使用这种药物,人体内的艾滋病毒就会卷土重来,繁殖并促进疾病的发展。
艾滋病毒具有“反弹”能力的原因是,当病毒攻击人体免疫系统时,它会将DNA序列整合到细胞的基因组中,从而隐藏在人体内。
为了真正消灭艾滋病毒并实现“治愈”效果,必须从受感染的细胞和组织中去除病毒整合的DNA片段。
内布拉斯加大学医学中心的霍华德·根德尔曼教授、坦普尔大学刘易斯·卡茨医学院的卡迈勒·哈利利教授及其同事开发了一种旨在消除艾滋病毒的联合疗法,该疗法由一种新的抗逆转录病毒治疗方法和CRISPR基因编辑技术组成。
具体来说,Gendelman教授和他的合作者共同开发了一种长期持续释放的抗逆转录病毒疗法,在这种疗法中,结构得到改善的抗病毒药物分子被包裹在纳米颗粒中,纳米颗粒将药物递送到艾滋病毒的藏身之处。该给药方法可以在几周内缓慢释放药物,达到长期抑制病毒活性的目的。
哈利利教授的团队可以使用CRISPR-Cas9开发的技术“切割”感染细胞中的艾滋病毒DNA片段。当长期缓释抗逆转录病毒疗法在低水平上抑制了艾滋病毒的复制时,CRISPR-Cas9开始发挥作用。
研究小组通过动物实验验证了这种联合疗法的可行性和有效性。他们首先创造了一个人类化的老鼠艾滋病毒感染模型。然后,在两个独立的实验中,总共有13只确诊感染的小鼠接受了联合治疗。
在连续治疗后,在接受治疗后5周内通过各种技术检测血液、淋巴组织、骨髓和脑组织。结果显示,接受联合治疗的小鼠中有近三分之一未检测到艾滋病毒,这可以被认为是小鼠细胞和组织中艾滋病毒DNA的完全消除。
相比之下,单独接受这两种治疗的小鼠很容易被检测出艾滋病毒。此外,检测结果也表明CRISPR-Cas9未命中。
小鼠实验的阳性结果显示了这种联合疗法治疗艾滋病的前景。根据研究机构的哈利利教授发布的消息,他们计划进行进一步的研究,在一年内推广非人灵长类动物的实验,并可能在人类患者身上进行临床试验。