“无剪切”版“基因剪刀”问世 有望治疗多种常见病

新华社华盛顿12月8日电(记者林)美国科学家最近开发出一种新的CRISPR-CA S9基因编辑技术，这种技术可以在不切割脱氧核糖核酸的情况下激活目标基因。该研究有望应用于肾脏疾病、糖尿病、肌肉萎缩等常见疾病的治疗。

许多人类疾病都与遗传物质脱氧核糖核酸有关。Crispr-CaS9是5年前诞生的一种“基因剪刀”，主要是通过切割DNA在目标位置形成“双链断裂”，从而编辑或删除特定的基因，达到治病的目的。然而，许多研究人员反对在人体内使用这一程序。

“人们越来越担心‘双链断裂’会产生不必要的突变，”负责这项新研究的萨克生物研究所的伊斯皮祖教授在一份声明中说。“我们可以避免这种担忧。”

研究人员解释说，在Crispr-CAS 9的旧版本中，“剪刀”CAS 9酶由“引导”核糖核酸(核糖核酸)引导，在特定位置进行切割工作。然而，最近一些研究人员开始转向cas9酶的灭活版本，所以新版本的“剪刀”不再具有切割能力。

与此同时，研究人员将能够发挥分子开关作用的转录激活因子附加到这些失活的cas9酶上，从而激活目标基因。然而，新出现的问题是，用常规腺相关病毒作为运输工具，与转录激活因子结合的失活cas9酶的块太大而不能运输到细胞中。

Ispizua团队的解决方案是分别运输失活的cas9酶、转录激活因子和“导向”核糖核酸。“引导”核糖核酸经过优化，将转录激活因子带到靶位点，并与失活的cas9酶结合，从而激活靶基因。

发表在最新一期美国期刊《细胞》上的初步结果显示，这种新版本的基因编辑技术对患病小鼠有很好的效果。小鼠的急性肾损伤、1型糖尿病和肌营养不良都得到改善，而没有引起不必要的基因突变。

目前，Ispizua团队正在进一步提高“新工具”的效率，并准备将其应用于更多类型的细胞和器官，以治疗各种人类疾病、再生特定器官并逆转与衰老相关的过程，如听力损失。他们还强调，在进行人体临床试验之前，应该进行更多的安全性测试。