新药物有望让侏儒症患儿长高
科普小知识2021-07-24 09:59:33
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新华社——由澳大利亚默多克儿童研究所领导的一项国际临床试验表明，一种有助于调节骨骼发育的药物可以显著提高软骨发育不全儿童的生长速度，并有望使他们长得更高。
软骨发育不全是最常见的侏儒症，由基因突变引起。病人身材矮小，骨骼生长不均衡。它通常伴有并发症，如脊髓压迫、脊柱弯曲、弓形腿等。
研究人员称，软骨发育不全是由阻止生长的信号过度活跃引起的，药物沃索利特可以抑制这一信号，促进骨骼发育恢复正常。为了进一步了解该药物的安全性、耐受性和最佳剂量，研究人员选择了35名5至14岁的儿童进行临床试验。
在总持续时间超过4年的实验中，儿童被分成几组，在第一年每天接受皮下注射，但是药物剂量不同。
结果显示，受试者的平均增长率提高了50%，其中接受特定剂量药物注射的儿童增长最快，停药后可持续数年。所有受试者都有不良反应。但是据研究人员称，大多数药物不良反应是“轻微的”
上述研究结果已发表在新英格兰医学杂志的新一期上。研究人员表示，他们希望这项研究有助于改善软骨发育不全儿童的健康，并增加他们的身高。目前，大规模临床试验已经启动。(杨过)
《中国科学日报》(2019-06-25，第二版国际版)