新药实现亨廷顿舞蹈病治疗突破

据新华社报道，伦敦大学学院12月11日宣布，由该大学研究人员领导的一个团队在一期临床试验中证实，一种治疗亨廷顿舞蹈症的新药能够成功降低患者神经系统中与该疾病相关的变异蛋白水平。

亨廷顿舞蹈病是一种神经退行性脑病，主要影响中老年人。患者的脑神经细胞受损，无法控制身体的运动，出现抽搐等舞蹈症状，最终导致患者过早死亡。

这种治疗亨廷顿舞蹈症的新药被称为电离-羟色胺再摄取抑制剂。由伦敦大学学院的萨拉·大不里士教授领导的团队在一家制药公司的支持下，于2015年开始了该药物的临床试验。该团队在英国、德国和加拿大招募了46名患者，他们都处于亨廷顿氏病的早期阶段。在测试过程中，每个病人被随机分配一定量的新药或安慰剂。

试验结果表明，该新药不仅能降低与疾病发作相关的神经系统中的变异蛋白水平，而且具有良好的安全性和耐受性。大不里士认为，临床试验的结果是“突破性的”，“现在重要的一步是尽快进行更大规模的临床试验，以验证该药物是否能减缓疾病的进展”。(张嘉伟)

中国科学新闻(2017-12-13，第二版国际)