基因编辑能治疗癌症？反正在小白鼠的身上做到了

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报道称，通过使用CRISPR(基因编辑技术)来编辑“融合基因”(导致或恶化癌症的罪魁祸首)，可以缩小肿瘤大小，提高实验小鼠的存活率。

匹兹堡大学医学院病理学教授、高通量基因组中心主任罗建华说:“这是基因编辑技术第一次被应用于专门针对肿瘤融合基因。这真的特别令人兴奋。它为可能很快成为可能的癌症治疗新方法奠定了基础。”

融合基因通常与癌症有关。当最初的两个独立的基因结合在一起时，就会产生一种异常蛋白(融合蛋白)，从而导致或促进癌症的发生。

早些时候，罗教授和他的团队发现了一组融合基因，使前列腺癌复发和侵袭。今年年初发表在《胃肠病学》杂志上的一项研究也指出，研究人员已经在包括肝、肺和卵巢在内的几种癌症类型中发现了融合基因之一的MAN2AFER，这是肿瘤快速生长和侵袭的原因。

根据最近《自然生物技术》在线报道，研究人员使用CRISPR-Cas9基因组编辑技术处理基因融合形成的靶DNA序列，并使用病毒运输基因编辑工具切断融合基因的突变DNA。

由于融合基因只存在于癌细胞中，而不存在于健康细胞中，因此基因治疗具有很高的特异性。这种方法转移到临床上会产生较少的副作用，副作用是包括化疗在内的其他治疗方法面临的主要问题。

在研究过程中，研究人员使用了接受人类前列腺癌和肝癌细胞移植的小鼠模型。编辑他体内的癌症融合基因使肿瘤体积减少了30%。在8周的观察期内，所有小鼠均存活，无转移。

相反，对照组小鼠被注射了一种旨在切割非肿瘤细胞融合基因的病毒，最终它们体内的肿瘤大小增加了近40倍，并且大多数小鼠都有癌细胞转移并在研究结束前死亡。

这一新发现展示了一种全新的抗癌方法。罗教授说:“其他类型的癌症治疗就像针对敌人步兵。我们的方法是瞄准指挥中心，这样敌军就没有机会在战场上重整旗鼓，东山再起。”

罗教授还指出，基因编辑技术靶向治疗的另一个优点是，与传统治疗方法相比，它具有单独适应的能力。例如，癌细胞通常会进化成新的突变，导致标准化疗无效。然而，通过基因编辑技术，新的突变可以被持续和有针对性地抵抗。

将来，研究人员计划测试这种策略是否能彻底根除疾病，而不是像目前的研究中观察到的那样仅仅部分缓解疾病。

这项研究由美国国立卫生研究院、美国国防部和匹兹堡大学癌症研究所资助。

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