美NIH联手十大药企剑指四大顽疾

类风湿性关节炎的x光图像

来源:amp/camazinset

为了加强新药的研究和开发，美国国家卫生研究院(NIH)上周与10家制药公司启动了所谓的前所未有的2.3亿美元的五年合作伙伴关系，以寻找治疗阿尔茨海默氏病、糖尿病、类风湿性关节炎和红斑狼疮的新疗法。

那天，华盛顿特区国家记者俱乐部的一个房间里挤满了来自企业、病人组织和联邦*的代表。美国国家卫生研究院院长弗朗西斯·柯林斯向他们描述了所谓的加速药物合作计划，该计划旨在将候选药物的失败率降低95%以上。这就是为什么开发一种成功的新药需要10年时间和超过10亿美元。通过力量的整合，企业和学术界希望通过整理大量疾病生物学的新基因组和分子数据，找到最有希望的新药靶点，从而降低成本，加快新药开发。柯林斯说:“对任何一个组织来说，这都是太多的工作。”

这10家公司，包括葛兰素史克、默克、礼来和赛诺菲等制药巨头，将提供2.3亿美元中的大约一半，而美国国家卫生研究院将提供另一半。该项目还将包括由国家卫生研究院基金会监管的病人组织。与会各方表示，尽管该基金会已经监管了几个听起来类似的公私伙伴关系，但这一次它将更加全面。辉瑞全球研发总裁米凯尔·多尔斯坦解释道:“我们想要的是一个针对人类疾病的全球定位系统。”

柯林斯说，国家卫生研究院花了两年多的时间与这些公司进行“激烈的讨论”，以实现这种伙伴关系。作为美国国立卫生研究院基因组研究所的主任，柯林斯在2001年领导了人类基因组初稿的大规模测序。人类基因组计划因未能显著改善医疗保健或降低成本而受到批评。例如，研究人员已经发现了1000多种指向蛋白质的基因变异，这些蛋白质会使一些人生病，但柯林斯强调说，这项努力只产生了六个有希望的药物靶点。

柯林斯说，问题不在于候选药物的缺乏，而是“信息泛滥”给整理带来的挑战。为此，AMP计划将科学家和企业聚集在几个3-5年的试点项目中。所有参与者将公开分享数据。(在某些情况下，限制研究人员的访问是为了保护患者的隐私。)对于制药公司来说，当他们开发出抑制新发现药物靶标的化合物时，回报就会随之而来。

在AMP计划中，阿尔茨海默病将获得1.3亿美元，从而占据所有基金的最大份额。相关研究将寻找与疾病进展相关的新生物标记，如血液和脑脊液中的成像数据或分子。

二型糖尿病将获得5800万美元。研究人员将收集15万名患者的遗传和临床数据，并通过门户网站分享这些信息。目标之一是了解更多关于糖尿病并发症的知识，如肾衰竭。

类风湿性关节炎和红斑狼疮将获得4200万美元，用于分析新收集的组织样本中的单个细胞，特别是滑膜(组织衬里关节)中的细胞，以便在分子水平上更好地理解这些自身免疫性疾病并找到新的药物靶点。

AMP计划是美国国家卫生研究院在过去几年加速药物研发计划的延续，包括两年前成立的国家高级转化科学中心(NCATS)。

今年晚些时候，国家卫生研究院将发布一项咨询计划，寻求学术合作伙伴。受资助的研究人员将成为联合疾病指导委员会的成员。如果AMP最终成功，国家卫生研究院希望它能扩展到其他疾病。(赵茜·Xi)

《中国科学日报》(2014年2月12日，第二版国际版)