美国批准第一种针对遗传病的基因疗法

新华社华盛顿12月19日电(记者林)美国食品和药物管理局19日宣布，已批准星火基因治疗公司的卢克斯特纳基因疗法，用于治疗患有特定遗传性眼病的儿童和成人。这是第一个在美国上市的遗传疾病基因疗法。先前批准的基因疗法主要用于癌症治疗。

美国药品管理局局长斯科特·戈特利布在一份声明中说:“今天的批准标志着基因治疗领域的又一次“第一次”。这不仅是一种新的作用机制，也是基因治疗在癌症治疗之外的延伸，用于治疗视力障碍。这一里程碑强调了这一突破性方法在治疗各种挑战性疾病方面的潜力。”

根据这一声明，LUXTURNA疗法将用于治疗与双等位基因RPE 65突变相关的遗传性视网膜营养不良疾病。这种疾病损害患者的视力，甚至导致特定患者完全失明。美国大约有1000到2000名患者，但是以前没有有效的治疗方法。

该疗法通过将RPE 65基因的正常拷贝直接注射到患者的视网膜细胞中来使用，使得这些细胞产生能够将光信号转换成视网膜电信号的正常蛋白质，从而改善患者的视力。

一项涉及31名RPE 65基因突变患者的临床试验表明，与对照组相比，接受治疗的患者的视力明显改善。

星火基因治疗公司表示，将在明年1月提供更多信息，如卢克斯特纳的价格。

迄今为止，美国食品和药物管理局已经批准了三种基因疗法，另外两种在今年早些时候获得批准。与LUXTURNA不同的是，另外两种是嵌合抗原受体T细胞免疫疗法(CAR-T)，其通过转化患者自身免疫细胞以去除癌细胞来分别治疗特定白血病患者和特定淋巴瘤患者。

戈特利布认为，基因疗法现在正处于一个“转折点”，“我相信基因疗法将成为治疗甚至治愈许多严重和困难疾病的支柱”。