依靠基因编辑技术，科学家成功剔除小鼠艾滋病病毒

美国杂志《分子疗法》最近发表了胡等人的最新研究成果，他们是美国坦普尔大学的中国科学家。他们利用基因编辑技术，从一只人源化小鼠的多个器官和组织中有效地消除了人类艾滋病病毒，从而推动艾滋病基因治疗向人类临床试验迈出了重要的一步。

在之前的研究中，胡的团队已经成功地利用基因编辑技术，从体外培养的人类细胞系、从艾滋病患者和转基因小鼠中提取的T免疫细胞中有效地去除了艾滋病毒。

新的研究更进一步。他们首先将人类骨髓(B)、肝脏(L)和胸腺(T)组织或细胞移植到小鼠体内，并“重新编程”人类来源的BLT小鼠，使其具有与人类相同的艾滋病毒感染和潜伏模式。然后，用腺相关病毒(AAV)作为载体，将CRISPR/Cas9基因编辑工具，即所谓的“基因魔剪”，转移到潜伏感染艾滋病毒的人源化BLT小鼠体内。两到四周后，在测试了小鼠的多种器官和组织后，他们发现艾滋病毒基因组已经被有效地切除了。

众所周知，艾滋病毒基因是“善变的”。胡的团队这次提出了一个新的想法，用多目标基因编辑代替单一目标，以防止病毒逃逸。他们为艾滋病病毒的转录区和结构区设计了四个导向核糖核酸(核糖核酸)，将Cas9酶导向预定位置，实现多靶点切除，显著提高了艾滋病病毒的消除效率。使用“基因魔法剪刀”消灭艾滋病毒还有另一个主要优势:它不影响靶细胞的存活和功能，即“只杀死病毒，不杀死细胞”。

胡说，目前，基因编辑疗法还不能100%消除动物体内的艾滋病病毒，但它可以显著减少潜伏病毒的数量，因此，它与抗逆转录病毒药物的结合将是一个有希望的艾滋病治疗策略。