美借助基因修改HIV成功治疗白血病患者

照片来源:公共生物学/francoise chanut

根据物理学家组织网络12月11日的一份报告，美国费城儿童医院的医生声称，他们成功地挽救了一名患有白血病的7岁女孩的生命。这场胜利的获得要归功于一个“助手”——转基因艾滋病毒(人类免疫缺陷病毒)——这可能会让每个人都感到惊讶。然而，主治医生强调，在治疗过程中不会有感染艾滋病毒的风险。

这个名叫艾米丽的小女孩接受了将近两年的化疗，在此期间她的病情复发了两次，医生认为她的治愈几率“很小”。因此，今年2月，他们开始实施“以毒攻毒”的实验治疗方案(正式命名为CTL019疗法)。

医生消除了导致艾滋病的因素。在这些转基因艾滋病毒的帮助下，艾米丽自己的免疫细胞利用并击败了入侵的白血病细胞。艾米丽是参与CTL019治疗的少数志愿者中的独生子。费城儿童医院强调，这种疗法不能称之为“灵丹妙药”，但至少艾米丽表现出了巨大的成功。

在治疗过程中，医生首先移除了艾米丽自己的数百万个免疫系统细胞，然后使用基因改造的艾滋病毒来引入一种新的基因，这种基因可以增强她体内的免疫细胞。这种基因像导弹一样，可以帮助免疫细胞“锁定”隐藏的白血病细胞并发动攻击。

主治医生兼儿科肿瘤学家斯蒂芬·格拉普(Stephen Glaap)表示，负责输送新基因的艾滋病毒的所有部分都已被清除，因此在治疗过程中没有感染艾滋病毒的风险。

目前艾米丽已经回到学校继续她的学业，还可以遛狗和踢足球。医生说艾米丽的治疗结果是“完美的”，最重要的是，增强的免疫保护系统保留在“她的体内，以防止癌症复发”“我们能做的任何测试，即使是最敏感的测试，都表明她没有白血病症状。”格拉普说，“我们还需要观察几年，看看疾病是如何缓解的，然后才能考虑她是否已经被治愈。现在下定论还为时过早。”

Glaap说，这是他第一次看到治疗白血病的标准方法骨髓移植可能有替代方法。细胞疗法有望最终取代昂贵而痛苦的骨髓移植。阅读更多关于外国媒体的报道