美药管局批准美首款治疗罕见佝偻病的新药

新华社华盛顿4月17日电(记者周舟)美国食品和药物管理局17日批准了一种治疗罕见遗传性佝偻病的新药。这是该机构批准的第一种用于治疗1岁及以上成人和儿童慢性进行性肌肉骨骼疾病的药物。

“X连锁低磷血症”的主要症状是血液中的低磷水平，这影响了儿童和青少年的骨骼生长和发育，并使患者终生面临骨盐沉积的问题。患有这种疾病的儿童会遭受腿部弯曲变形、身材矮小、骨痛和严重牙痛。成年患者还将遭受各种不适和并发症，如关节痛、行动困难、牙龈脓肿和听力损失。

这种名为“Crysvita”的药物是一种抗成纤维细胞生长因子-23的人单克隆抗体。由骨细胞分泌的成纤维细胞生长因子-23 (FGF23)负责调节血浆中的磷酸盐浓度，并能抑制近端肾小管中钠和磷转运蛋白的表达，从而减少磷酸盐吸收。

美国食品和药物管理局药物评估和研究中心的朱莉·贝茨说:“这种疾病不同于其他佝偻病，维生素D治疗无效。美国食品和药物管理局批准的第一种治疗这种疾病的药物对患有这种严重疾病的人来说是一个真正的突破。”

临床试验显示，每月使用一次新药的成年受试者中，94%的人血磷水平正常，远远高于服用安慰剂的对照组的8%。每两周接受该药物治疗的1岁和1岁以上儿童受试者中，超过94%恢复到正常的血磷水平。

今年2月，该药物被欧盟有条件地批准上市。