常见细菌耐药性或给新基因疗法带来障碍
科普小知识2022-10-17 21:01:47
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金黄色葡萄球菌图片来源:帕西卡·盖蒂图像
根据发表在同行评议杂志上的一项新研究，一种在实验室非常流行的基因编辑疗法在应用于人体时可能会引发免疫反应。然而，对于新的基因疗法来说，这个问题有多严重仍不确定，新的基因疗法旨在预防由缺陷基因引起的疾病。
"最大的问题是:它将如何影响治疗？"美国哈佛大学和加斯林糖尿病中心的干细胞生物学家艾米·瓦格斯没有参与这项研究，她说。她说，在老鼠身上，基因编辑工具可以引发免疫反应，但它仍然是安全有效的。然而，没有人知道人们会发生什么。“这需要研究。”她说。
CRISPR-Cas9系统是用于修饰DNA的“基因剪刀”，通常来源于金黄色葡萄球菌或化脓性链球菌。“许多人在成年时就接触过这两种病原体，他们的身体可能会记住这两种病原体，因此在再次接触后会产生免疫反应。”领导斯坦福大学研究的儿科医生和干细胞生物学家马特·波特斯说。相关的结果最近公布在预先录制的服务器bioRxiv上。
之前的暴露可能会使基因编辑无效，因为身体很快就会清除所有的CRISPR-Cas9蛋白。或者更糟的是，它可能会把这个领域已经存在了10多年的“脱轨”现象变成一场免疫风暴，而相关的问题导致了一名年轻的基因治疗患者杰西·格尔辛格(Jesse Gelsinger)在1999年的死亡。
自2013年相关研究成果大放异彩以来，这种经过病毒编辑的基因工具在生物医学领域备受推崇。“我们分享了每个人对进行Cas9基因编辑的兴奋，但同时我们应该从基因治疗中吸取教训，而不是忽视问题的可能性。”Porteus说，“我们所有人都在考虑基于Cas9进行基因治疗，所以我们应该认真考虑这个潜在的问题。”(晋南)
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