基因疗法：有光明缺“钱”途

镰状细胞性贫血是一系列新基因疗法的目标。资料来源:金·海尔斯顿

通过改变患者基因起作用的药物将很快在美国获得批准，而一种药物已经在欧洲上市。这些发展标志着曾经被认为有争议的基因治疗领域的胜利。

然而，由于每个病人的估计费用至少为100万美元，人们将如何承担这些治疗的费用？这只是更广泛讨论中出现的问题之一。随着近20年来基因和分子生物学研究的发展，一系列超昂贵的药物已经问世。然而，这些费用应该如何承担？

"科学的进步以前所未有的方式带来了社会负担能力的问题。"麻省理工学院的经济学家马克·特鲁斯海姆说，“我们真的想把科学变成需要支付巨额费用的疗法吗？”

Trusheim在最近于旧金山召开的生物技术创新组织(BioTechnology innovation organization，bio)会议上表达了这种担忧。会议广泛讨论了社会将如何为不断上涨的新药费用买单。与此同时，在芝加哥举行的美国临床肿瘤学会会议上，数十场讨论和总结特别关注癌症治疗成本的上升。从免疫系统释放能量的抗癌药物每年花费高达4万美元。

美国批准的基因治疗包括血友病B、镰状细胞性贫血和神经退行性疾病脑肾上腺脑白质营养不良的治疗。费城星火基因治疗公司为一种失明开发的疗法被认为是最先进的。

许多疗法使用了被认为比以前传递校正基因的载体更安全的修饰病毒。然而，许多目标疾病非常罕见，限制了可以治疗的人数。此外，以前批准的药物通常没有类似的作用机制，因此消除了公司降低药物价格的压力。

根据哈佛医学院的血液学家斯图尔特·奥金和波士顿石三风险投资公司的投资者菲利普·赖利的估计，这种疗法对每个病人的费用是100万美元。赖利和其他人共同创建了蓝鸟生物公司，总部设在剑桥，该公司正致力于开发几种将很快进入市场的基因疗法。

这和阿利普金的价格一样。后者是2012年欧洲监管机构批准的一种基因疗法。专家将这类药物的低接受率归因于高价格和对其治疗方法的怀疑。Trusheim说，如果新的基因疗法能表现得更好，他们将不得不拿出令人信服的数据来证明他们的药物值这么多钱。

对于批准的药物，一个越来越受欢迎的解决方案是在保险公司和药物公司之间就如何将支付和药物表现联系起来达成协议。例如，去年11月，位于新英格兰波士顿的大型保险公司哈佛朝圣医疗保健医院(Harvard pilgrim health care hospital)宣布，将为其客户支付瑞帕他抑制剂治疗的费用。瑞普塔是安进公司以14，000美元开发的一种新的降胆固醇药物。然而，如果病人未能达到预定的胆固醇水平，或者如果哈佛朝圣医疗保健医院最终支付的费用超过了最初的预算，安进将向保险公司退款。

哈佛朝圣医疗中心的首席医疗官迈克尔·谢尔曼说，保险公司建立的从医疗中心收集和共享数据的网络使得这种协议成为可能。与此同时，这种协议在世界范围内越来越多。一项研究发现，2013年，14个国家签订了“现收现付”协议，主要是欧洲和美国，以及中国和巴西等中等收入国家。

Trusheim说，这样的协议可能对某些疾病有效，如血友病b，因为某些药物可能会被批准。然而，对于其他疾病，如肾上腺脑白质营养不良，只有一家公司正在开发一种药物，因此保险公司没有动力就此进行谈判。

在BIO会议上，投资者和经济学家讨论了一系列替代方案，包括抵押或年金保险，即只要患者继续从中受益，保险公司或*可以在多年内分担治疗费用。在美国，这种方法的“并发症”之一是患者通常会更换保险公司，因此不清楚谁将继续支付这些费用。

与此同时，为生物技术革命的成果买单的困难是*已经在努力解决的问题。去年，阿肯色州解决了一起由三个人提起的诉讼。由于成本问题，这三个人被剥夺了获得治疗囊性纤维化的30万美元药物——卡莱多的权利。今年4月，日本*强制将一种新型丙型肝炎药物索法贝尔的价格降低50%。(宗华)

《中国科学日报》(2016-06-20，第三版国际版)

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