基因编辑技术向遗传病宣战 明年或启动临床试验

《科学日报》北京12月11日电(记者刘霞)根据美国《麻省理工学院技术评论》杂志最近的一份报告，生物技术公司CRISPR基因编辑技术公司是目前最大的卖点，将它转变成一种精确的基因疗法来治疗复杂的疑难疾病。其中一家名为CRISPR Therapeuics的公司几天前表示，计划在人群中测试这一想法，现在已经准备好了。

这家初创公司宣布，已向欧盟监管机构提交申请，希望尝试使用CRISPR技术对β-地中海贫血患者的血细胞进行基因改造，从而治愈该疾病。如果获得批准，临床试验将于明年开始。

2013年，科学家首次证实了CRISPR技术可以用于在人体活细胞中“剪切和粘贴”遗传密码。更重要的是，CRISPR技术可以以高通量的方式修饰基因，操作简单，成本低。从那以后，这项技术作为“超级”基因疗法的潜力已经被广泛认可。此后不久，行业内CRISPR初创公司的所谓“三巨头”，即瑞士基因编辑和治疗公司、张峰共同创立的Editas Medicine和Intellia Therapeutics相继成立并上市。值得一提的是，这三家公司都位于麻省理工学院附近。

虽然这些公司刚成立时没有产品，但基因编辑技术的无限潜力吸引了众多投资者。此外，他们有自己的重点。埃迪塔斯制药公司主要专注于眼科疾病和血液疾病，包括T细胞包括嵌合抗原受体T细胞(CARTs)。智能治疗公司主要致力于体内治疗(如乙肝病毒)和体外治疗(如造血干细胞移植)等。基因编辑和治疗公司主要关注失明、先天性心脏病和囊性纤维化。

在短短的两到三年时间里，这些公司迅速将CRISPR技术带出实验室，并为临床试验的目标做出了巨大努力，但他们都遇到了困难。曾一度处于领先地位的埃迪塔斯制药公司(Editas Pharmaceutical Company)有望成为第一家在活人身上尝试基因编辑技术的公司，但今年早些时候宣布不得不将一种眼病的测试推迟到明年。Intellia还从猴子身上收集数据，这对研究CRISPR药物的性能至关重要。