基因疗法阻止血友病临床试验血液事件

资料来源:iStock.com/somersault18:24

研究人员在用基因疗法治疗血友病(一种遗传性血液疾病)方面取得了第一次重大成功。

10名男性接受了一种无害病毒的静脉注射，以传递一种称为因子九的基因，因子九是血友病b患者体内丢失的凝血蛋白。18个月后，这些男性的肝脏产生的因子九平均水平为正常水平的34%。

研究人员在最近发表在《新英格兰医学杂志》上的一份报告中称，这使得10个人中有9个人在过去一年半内没有血液事件。此外，十分之八的人不再需要每隔几天注射一次九号因子。

以前血友病B基因治疗的临床试验未能产生足够的因子IX。在一项由火花疗法和辉瑞公司支持的新实验中，研究人员为患者的肝细胞提供了一种高效的IX蛋白因子。这使得团队减少了携带者的剂量和免疫反应。其中两名患者对载体的反应是肝酶升高，但在患者停用类固醇后，肝酶水平再次下降。

据统计，只有20%的血友病患者有B型症状。目前，研究人员正在使用基因疗法来治疗最常见的一种疾病——血友病

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