新颖！这种mRNA有望带来新型免疫疗法

近年来，单克隆抗体治疗已成为生物医学领域的一个热点。无论是治疗癌症还是自身免疫性疾病，它们都是活跃的。

除了这些疾病，科学家们还在考虑用抗体治疗传染病的可能性。与传统疫苗相比，抗体疗法有一些独特的特点:第一，抗体安全性好；其次，理论上抗体的发展时间比疫苗短。第三，它可以应用于几乎任何一组患者，尤其是那些自身免疫能力不足且难以接受疫苗接种的患者。

但是抗体疗法也有其发展的弱点。其中，生产高质量的抗体药物并非易事。最近，一组科学家设计了一种全新的疗法，该疗法有望将编码有效抗体的基因导入动物体内，并“原位”合成抗体来治疗疾病。这项创新性的突破发表在《科学免疫学》杂志上。

新奇！这种基因有望带来新的免疫疗法

这项研究的目标疾病是“基孔肯雅病毒”(CHIKV)。尽管这没有像癌症或阿尔茨海默氏病那样受到重视，但它代表着一个巨大的未得到满足的医疗需求——目前，我们不要谈论治疗计划，甚至不要谈论预防感染的疫苗！

在没有现成的疗法的情况下，病人只能依靠自己的免疫力来战胜这种疾病。研究人员发现了一个自我康复的病人，并分析了他体内的B细胞。基于这一分析，发现了一系列针对CHIKV感染的强中和性单克隆抗体。其中，一种名为CHKV-24的单克隆抗体具有最强的体外抗感染能力。

后来，研究人员证实，来自人类的抗体也可以对小鼠有保护作用。注射纯化抗体24小时后，研究人员给他们注射了致命剂量的病毒。结果表明，接受高剂量(10毫克/千克)和中剂量(2毫克/千克)CHKV-24抗体的小鼠存活率为100%！接受最低剂量(0.4毫克/千克)抗体的小鼠存活率为50%。这些结果表明，从人类患者身上分离的抗体确实可以保护小鼠。

然后，对于这项研究来说，这是一个激动人心的时刻。为了知道编码CHKV-24抗体的基因是否也能起到保护作用，研究人员获得了基因序列并用脂质纳米颗粒包裹这些基因。注射到小鼠体内后，这些基因可以成功地表达人CHKV-24抗体。

后来，研究人员用免疫缺陷小鼠进行测试。在正常情况下，这些小鼠对CHIKV感染极其敏感，难以存活。然而，当注射编码CHKV-24抗体的信使核糖核酸时，这些小鼠确实对致死剂量的病毒产生了抗性，并且抗性随着信使核糖核酸的增加而变强。在最高剂量组中，在病毒感染21天后，小鼠的存活率保持100%。在对照组中，小鼠仅4天后全部死亡！

这一积极的结果也极大地激发了研究人员，并鼓励他们将这项技术推向人类临床试验。在非人灵长类动物模型中，这种基因治疗的安全性已经得到证实。然而，在这项研究发布之前，在今年1月，第一阶段人类临床试验正式启动，以评估这种基因治疗的安全性和耐受性。

这项研究的通讯作者詹姆斯·克罗教授说:“利用人体自身的机制来产生抗体，利用基因表达来产生抗鸡传染性支气管炎病毒的抗体，有望成为对抗这种疾病的一种强有力的方法。”。“我们很高兴看到早期工作有助于临床前研究，我们也期待看到第一阶段临床试验的结果。”