抗癫痫Ⅰ类新药派恩加滨获准临床研究

本报上海11月7日电(记者黄欣)记者今天从中国科学院上海药物研究所获悉，该所南发军课题组和高课题组自主研发的新型抗癫痫药物痛加宾片已获国家市场监督管理局批准，并已签发药物临床试验批准文件，获准开展临床研究。

癫痫是神经内科的主要疾病之一，发病率接近1%，全国有近1000万癫痫患者。癫痫的治疗主要依靠药物，但约有1/3的癫痫患者对现有药物不敏感。临床上，迫切需要针对新靶点的新型抗癫痫药物。

钾通道KCNQ是一个很有希望的新的抗癫痫靶点。第一种也是唯一一种针对该通道的抗癫痫药物瑞替加宾于2011年上市。雷替加尔滨具有显著的临床疗效，特别是对某些难治性癫痫和癫痫性脑病。然而，由于瑞替加宾的化学稳定性和代谢特性差，一些长期患者具有严重的剂量相关性毒副作用，例如皮肤和视网膜色素沉着。该药物在2013年被一个黑匣子警告，并在2017年退出市场。

然而，针对KCNQ的抗癫痫药物的国际研发方兴未艾。基于瑞替加宾结构修饰的第二代抗癫痫药物XEN1101的一期临床试验已于近期完成。雷替加尔滨最近被重新发现用于治疗儿童难治性癫痫。

据报道，痛加宾是新一代抗癫痫候选药物，克服了瑞替加宾化学结构不稳定、代谢特性差的缺点，靶向钾通道KCNQ，具有完全自主知识产权。临床前研究表明，与瑞替加宾相比，痛加宾具有优异的化学稳定性和在脑中高分布的特点，不仅降低了色素沉着的风险，而且显著提高了体内抗癫痫作用，对包括难治性癫痫模型在内的各种动物模型均显示出良好的抗癫痫作用。

专家表示，经过进一步的临床试验，痛加宾有望成为一种具有自主知识产权的新型抗癫痫药物，具有“最佳/唯一一流的kcnq调节剂”，为许多难治性癫痫患者提供了一种新的药物治疗选择。

中国科学新闻(2018-11-08，第一版集锦)