这个小分子竟是脑癌的“克星”

胶质母细胞瘤是最致命的癌症之一，5年生存率不到5%。最近，利兹大学领导的一项研究有望在未来几年开发出一种针对胶质母细胞瘤的疗法。研究人员发现，合成的小分子KHS101可以从胶质母细胞瘤中去除肿瘤细胞的能量来源，导致肿瘤细胞死亡。

该研究结果发表在《科学转化医学》杂志上，标题为“khs101分解人类胶质母细胞瘤细胞的能量代谢并减少小鼠肿瘤的生长”。

领导国际研究小组的利兹大学的黑科·沃尔达克博士说:“当我们开始这项研究时，我们认为KHS101可能会减缓胶质母细胞瘤的生长，但是我们惊讶地发现，当暴露在它面前时，癌细胞基本上是自我毁灭的。”

显微镜下捕获自毁的脑肿瘤细胞。这种红色斑点来自细胞“自噬”过程的标志。资料来源:利兹大学干细胞和脑肿瘤小组

具体来说，这种化学物质破坏癌细胞的线粒体和新陈代谢，切断能量供应，导致癌细胞自我毁灭。

为了测试KHS101是否能穿过哺乳动物的血脑屏障(血脑屏障通常阻止大多数分子进入大脑，严重限制了治疗的选择)，研究人员将癌细胞从人类转移到小鼠身上。

结果显示，与服用安慰剂的小鼠相比，KHS101成功穿越血脑屏障，显著降低肿瘤生长(约50%)，从而提高存活率。重要的是，正常的脑细胞不受这种化学物质的影响。

该研究小组还回顾了KHS101对不同患者肿瘤细胞和肿瘤之间不同基因图谱的有效性。过去，肿瘤的遗传变异使治疗方法的确定变得复杂，但研究小组发现，所有检测到的胶质母细胞瘤亚型细胞的变异都对现有的治疗有反应。

Wurdak博士说，“尽管这是漫长过程中的第一步，但我们的发现为药物开发者铺平了道路，我们希望有一天它将有助于延长人们的寿命。”

英国癌症研究中心的脑瘤专家理查德·吉尔伯森教授没有参与这项研究。他说:“几十年来，胶质母细胞瘤的治疗基本保持不变。因此，迫切需要进行此类临床前研究，以识别潜在的新药。尽管这些发现令人鼓舞，但作为一种实验性化学物质，在人体试验开始之前，KHS101需要进一步严格测试和改进。”

对KHS101特性的进一步研究可能会使科学家发现类似的药物，这也将干扰肿瘤细胞的能量来源，导致其自我毁灭，从而扩大脑肿瘤的治疗选择范围。