耳聋小鼠模型恢复听觉

根据一篇论文，CRISPR-Cas9基因组编辑技术被用于恢复人类遗传性耳聋小鼠模型的听力。这项发表在12月21日《自然》杂志上的研究强调了CRISPR-Cas9在治疗某些显性遗传性听力损失疾病方面的潜力。

近一半的耳聋是由遗传因素引起的，但治疗遗传性听力损失的方法有限。来自哈佛大学和马萨诸塞州贝尔德研究所的刘中达和他的同事设计了一种脂质包被的Cas9导向的核糖核酸复合物，该复合物可以专门针对人类耳聋小鼠模型中耳聋的基因突变。

研究表明，该系统可以破坏耳聋突变基因，即使突变基因和健康基因只有一个碱基对差异。此外，将复合物注射入新生小鼠的耳蜗可以显著降低进行性听力损失。作者观察并发现，与未接受注射的耳朵或注射了针对不相关基因的复合物的耳朵相比，在注射了上述复合物的耳朵中，毛细胞的存活率和听觉脑干反应的阈值更高和更低。此外，注射小鼠的听觉反射比未注射小鼠强。

研究人员得出结论，基因组编辑策略可能有助于开发无DNA和无病毒的一次性疗法，用于未来特定遗传性听力损失疾病的治疗。(冯伟伟)