中科院先导专项“个性化药物

中国科学院科技战略试点项目“个性化药物——基于疾病分子分型的普惠新药研发”(A类，以下简称“项目”)正式启动，现已进入实施阶段。

该项目的核心是确定现有药物的敏感人群和独立开发的候选药物，以提高疗效和降低毒性。为敏感人群开发适合大规模人群的个性化新药。针对“复杂疾病的分子机制、患者的个体差异和药物敏感机制、药物分层特征和个体化用药模式”等科学问题，以肿瘤、2型糖尿病、自身免疫性疾病和神经精神疾病等代谢性疾病为切入点，发现并确定现有药物和自主研发的候选药物的有效性、无效性、毒性和耐药性的生物标志物，实现药物的个体化分层；根据发现的生物标志物和靶点，开发个性化新药；整合、完善和建设个性化药物研究的关键资源平台、技术平台和信息平台，构建我院个性化药物研发体系。

根据中国科学院科技战略试点项目管理规定，该项目已完成两轮研究任务征集和项目立项，围绕具体目标，结合顶层设计。按照“目标导向、重点突出、择优选择”的原则，2018年任务部署将以优先重点支持前期研究任务为基础，以公开择优选择为补充。根据国际创新个性化医学研究的最新发展趋势和生命科学的最新进展，规划原创理论、方法、技术和个性化新药研发，充分考虑成熟性，确保有影响力的重大成果的实现和特殊预定目标的完成。

本次补充征集是免费申请。申请任务将由专家组审核，经专题组审核后，报医院业务主管局批准后实施。计划在2018年提供的财政援助的数量和金额将根据整个小组的综合评估来确定。

根据专项论证确定的总体实施方案框架和中国科学院关于试点专项管理的规定，按照“专项-项目-课题-子课题”的四级结构组织实施专项任务。共设立五个项目，即“抗肿瘤药物的个性化分层研究”、“肿瘤的个性化药物研究”、“代谢性疾病的药物分层和生物标志物”、“代谢性疾病的个性化药物研究”、“个性化药物核心资源系统和可持续应用研究”，每个项目由几个主题组成。本申请由其所属的子项目提交。同一研究内容不能在不同的专项中重复归档。

一、适用范围和研究内容

专项招标的研究任务如下。

项目1:抗肿瘤药物的个性化分层研究

研究与中国人群肿瘤高发相关的具有临床意义的药物治疗的分子机制和分子分型；与项目2合作，将通过细胞、动物和临床样本三位一体的研究模式进行抗肿瘤药物的个性化分层研究以及新靶点和生物标志物的发现和验证。

主题1:抗肿瘤药物新靶点的发现和确认

鉴于中国人群中肿瘤的高发率，最初的靶点发现和验证研究是通过细胞、动物和临床样本三位一体的研究模型进行的。

研究内容:结合细胞生物学和分子生物学的研究方法，发现新的抗肿瘤药物靶点，并通过功能获取和缺失实验验证候选靶点。

目的:寻找并确定1-2个肿瘤药物靶点。

项目设置:该项目由几个子项目组成，这些子项目可以*申请，并根据成绩得到支持。今年获得资助的次级项目不超过3个。每个子项目的资金不超过200万元；实施期限不得超过两年(2018年1月-2019年12月，下同)；申请人已经起草了一份两年工作计划。第一年的研究内容和目标是详细和具体的，并将根据实施情况进行动态调整。

项目2:癌症个体化药物研究

重点发现和研究处于临床和临床前不同阶段的中国自主知识产权候选新药的敏感标志物，并开发针对人群的个性化诊断试剂盒。对于新发现的靶标和生物标志物，开展个性化候选药物研究。主题1和主题2是今年征集活动的主要主题。

主题1:临床抗肿瘤和自身免疫性疾病药物的个性化研究

研究内容:围绕我国具有自主知识产权的候选新药，在临床研究阶段，采用患者来源的动物模型，结合临床样本，采用系统组织学、靶向药物疗效和耐药性预测等研究方法，开展监测生物标志物研究。开展联合药物研究，制定合理用药方案，指导临床研究。

研究目的:获得1-2个具有个性化特征的新药证书。

项目设置:该项目由几个子项目组成，这些子项目可以*应用，并根据优点提供支持。每个子项目的资金不超过1200万元；实施期限不得超过三年(2018年1月-2020年9月，下同)；申请人应制定三年工作计划，第一年研究的内容和目标应详细具体，后续工作应根据实施情况动态调整。

主题2:临床前抗肿瘤和自身免疫性疾病药物的个性化研究

对于处于系统临床前研究阶段并有望在两年内申请临床研究的原候选新药，采用大规模细胞板，结合患者动物模型，通过组织学研究，开展候选新药的疗效、耐药性预测和生物标志物监测研究。

研究目的:3-5个具有个性化特征的候选新药的临床应用研究。

项目设置:该项目由几个子项目组成，这些子项目可以根据价值*应用和支持。每个子项目的资金不超过800万元；实施期限不得超过三年；申请人应制定三年工作计划，第一年的研究内容和目标应详细具体，后续工作应根据实施情况和阶段结果动态调整。

主题3:基于新目标的个性化先导化合物的发现

研究内容:建立个性化药物筛选、设计、发现和优化先导结构、早期ADME/T评价、疗效评价等综合技术平台系统。用于肿瘤和自身免疫疾病；针对原有的抗肿瘤和自身免疫性疾病靶点，围绕表观遗传和免疫微环境等新兴领域，鼓励个性化药物先导化合物的发现研究和结构优化，并探讨其专有药物的个性化特征。专注于原始靶标和个性化药物先导化合物的研发。

目的:建立抗肿瘤和自身免疫性疾病药物的个性化非临床研究系统。获得8-10种基于新目标的个性化先导化合物。

项目设置:该项目由几个子项目组成，这些子项目可以*申请，并根据成绩得到支持。今年将资助不超过10个次级项目。每个子项目的资金不超过200万元；实施期限不得超过两年；申请人已经起草了一份两年工作计划。第一年的研究内容和目标是详细和具体的，并将根据实施情况进行动态调整。

项目3:药物分层和代谢疾病的生物标记

结合细胞、动物和临床的联合研究，在临床研究阶段对候选药物进行药物分层研究，发现并确定2型糖尿病、神经精神疾病等代谢性疾病的药物敏感生物标志物、耐药生物标志物和药物靶点，开发临床检测试剂盒。

主题1:抗糖尿病药物新靶点的发现和确认

研究内容:针对疾病动物模型和2型糖尿病患者，建立糖尿病研究资源和数据库，发现可用于治疗糖尿病的潜在靶点，进行生物学和临床验证，为糖尿病的个性化药物研发提供新的靶点。

目的:为中国人群2型糖尿病寻找1-2个新的干预药物靶点。

项目设置:该项目由几个子项目组成，这些子项目可以*申请，并根据成绩得到支持。今年获得资助的次级项目不超过3个。每个子项目的资金不超过200万元；实施期限不得超过两年；申请人已经起草了一份两年工作计划。第一年的研究内容和目标是详细和具体的，并将根据实施情况进行动态调整。

项目4:代谢性疾病个性化药物研究

针对临床治疗2型糖尿病、神经精神疾病等代谢性疾病的现有药物和处于临床研究阶段的候选新药，找到相应的有效/毒性生物标志物，开发出提高现有药物疗效和安全性的个性化人群诊断试剂盒；根据新发现的靶点和生物标志物，开展了针对2型糖尿病和神经精神疾病等代谢性疾病的个性化药物的研发。

主题1:在临床候选新药的敏感人群和毒副作用人群中发现个性化遗传标记

研究内容:应用临床研究阶段的临床治疗药物和候选药物对临床患者进行干预研究，寻找和确认上述药物的有效性/毒性生物标志物，开发敏感/毒性患者分组试剂盒，提出个性化药物治疗方案。

研究目的:寻找和确认临床研究阶段2-3种临床治疗药物和候选药物的有效性/毒性生物标志物，开发相应的患者分组试剂盒，提出2-3种个性化治疗方案。

项目设置:该项目由几个子项目组成，这些子项目可以根据价值*应用和支持。每个子课题的经费不超过1200万元。实施期限不得超过三年；申请人应制定三年工作计划，第一年研究的内容和目标应详细具体，后续工作应根据实施情况动态调整。

主题2:候选药物的临床前个性化特征研究

研究内容:目前处于临床前研究阶段并拥有自主知识产权的代谢性疾病和2型糖尿病等神经精神疾病药物的研发，在完成临床前研究的同时，积极探索个性化特征研究。

研究目的:完成3-5个具有个性化特征的代谢性疾病(如糖尿病、神经精神疾病)候选药物的临床前研究，获得3-5个临床批准文件。

项目设置:该项目由几个子项目组成，这些子项目可以*应用，并根据优点提供支持。每个子课题的经费不超过800万元。实施期限不得超过三年；申请人应制定三年工作计划，第一年的研究内容和目标应详细具体，后续工作应根据第一年的实施和阶段性成果进行动态调整。

主题3:新目标的个性化先导化合物发现

研究内容:针对2型糖尿病、神经精神疾病等代谢性疾病，建立个性化药物筛选、设计、先导结构发现和优化、早期ADME/T评价、疗效评价等集成技术平台系统。具体而言，将针对项目3主题1中新发现的生物标志物和药物靶标开展个性化药物先导化合物的研发，重点是原始靶标和个性化药物先导化合物的研发。

研究目的:建立2型糖尿病、神经精神疾病等代谢性疾病的个性化药物临床前研发体系，寻找5-8种新的个性化药物先导化合物。

项目设置:该项目由几个子项目组成，这些子项目可以根据价值*应用和支持。今年获得资助的次级项目不超过6个。每个子项目的资金不超过200万元；实施期限不得超过两年；申请人已经起草了一份两年工作计划。第一年的研究内容和目标是详细和具体的，并将根据实施情况进行动态调整。

二。申报要求

1 .特殊任务申请单位为中国科学院的一个研究单位。相关研究单位应当在严格审查申请内容和参与者资格的基础上，推荐承担专项研究任务。

2.申报内容符合专项研究目标和研究方向。

3.候选子项目负责人原则上应为我所副热带高压以上职称人员，主要从事与专项相关的研究，具有良好的研究基础。要求确保试点专项工作时间(每年不少于6个月)投入运行。院外单位可以与院内单位联合申请。

4.限制规则:在本专项范围内，承担研究项目的人员作为子项目负责人不得申报为子项目负责人；作为子项目的负责人，申请人在同一年只能申请一个项目。

5.鼓励具有创新思想的优秀青年人才申请，鼓励申请人整合组建跨学科团队参与特殊研究任务。

6.在团队组织和研究计划制定中注意以下原则:

总体要求:明确的目标、评估、使用和影响。

(1)目标导向:研究内容应紧紧围绕项目的总体目标。重点应放在预测药物疗效的敏感生物标志物和敏感患者群体上。在个性化药物的研究中，应充分挖掘药物的个性化特征。

(2)注重原创性:注重原创性靶标和个性化创新药物的研发，尤其是新靶标的发现和确认，以及基于新靶标的个性化先导化合物的发现和研究，应具有完全原创性。

(3)任务趋同:为充分反映项目一与项目二、项目三与项目四研究内容的趋同性和相关性，生物标志物应注重研究与个性化医学的联系。

(4)重视基础:应注意充分利用现有的研究基础，包括在其他国家计划的支持下取得的相关成果，来振兴存量。

(五)资源共享:资源平台、技术平台和信息平台建设成果共享和整合，探索促进成果保护和共享的知识产权管理体系。

三、申报表书写说明

1.按照附件中申请表的格式书写，要求文字精炼，数据真实可靠。

2.在此阶段，将根据本指南的要求和阶段目标确定招标的研究内容、技术方案、概算和年度预算。

3.所有申请材料应打印在A4纸上，双面，左侧装订成平装本，并附上电子版。

4.申请材料应当由申请人和申请人法定代表人签字并加盖公章。

四.申请的接受和选择

1.申请表经研究所所属研究单位科技部门分类、审核并加盖公章后，应一式两份，并附电子版(文字版和PDF版)文件(光盘或电子邮件至联系人邮箱)。请于2017年9月21日前将申请表邮寄至中国科学院药物创新研究所/上海医学院科研与新药推广部。同时，请提交一份电子版和一份纸质版的申请表。在期限内不会被接受。

2.申请被接受后，将进行正式考试。申请内容不符合专项研究目标和支持方向或违反相关规定等。，它将不会被接受。

3.通过正式考试的申请将由专门专家进行书面审查，并根据审查结果再次组织答复。回复时间将另行通知。

V.联系信息

1.邮寄地址:

上海浦东新区祖冲之路555号

中国科学院/上海药物研究所药物创新研究所研究与新药推广部1217室

邮政编码:201203

2.联系人:

xujun@simm.ac.cn徐军021-50806600-1111

附件:1。中国科学院个性化药物战略试点科技专项重点任务申请表(模板)

2.申请摘要

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