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基因疗法有望让眼疾患者复明

科普小知识2021-08-15 16:28:36
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新华社伦敦10月6日电(记者张嘉玮)牛津大学的研究人员最近报道说,他们新开发的基因疗法可以恢复失明小鼠的光线。这种方法有望用于治疗眼病,如人类视网膜色素变性。

视网膜色素沉着是一种伴有视网膜功能退化的遗传性疾病。其症状包括夜盲症、视野狭窄、视力低下等。在严重的情况下,它会导致失明。

在因色素性视网膜炎而失明的患者的视网膜中,大量感光细胞缺失,但一些对光不敏感的细胞仍然保存完好。先前的研究发现,人们可以通过小型电子植入物刺激这些细胞来恢复部分视力。

牛津大学的研究人员试图用基因疗法来治疗这种疾病。他们将一种新基因注入失明小鼠视网膜的剩余细胞中。然后,这些细胞开始根据新基因的“说明”制造一种叫做黑psin的光敏蛋白。

研究人员对这些老鼠进行了一年多的观察,发现它们的视力在一定程度上得到恢复,并且能够识别环境中的物体。制造黑psin的细胞可以对光做出反应,并向老鼠的大脑发送视觉信号。

研究人员说,这种基因疗法操作起来相对简单,黑色素原是视网膜中的一种蛋白质。使用这种蛋白质治疗眼病可以降低免疫反应的风险。接下来,他们将进行临床试验来进一步评估这种方法的有效性。