重大新药创制科技重大专项定向择优课题开始申报

关于组织2015年重大新药创制科技重大项目定向和优惠项目的通知

各相关部门和单位:

根据“重大新药发现”科技重大项目(以下简称“专项”)实施计划和“十二五”实施计划，专项牵头组织部门认真贯彻落实十八届三中全会精神，实施创新驱动发展战略，组织专家研究提出2015年专项新课题的重点内容和方向。2015年项目启动工作按照“优化布局、突出重点”的原则组织，遵循“定向择优”、“滚动支持”、“宣传择优”的原则。其中，“定向选择”项目将采用顶层设计，选择优势单位或委托指定机构牵头，自上而下组织相关优势单位，采用协同创新的组织机制提出实施方案，由专业组织专家论证完善后组织实施。这些主题侧重于战略、紧急和关键问题，反映国家意愿，服务于民生需要，并克服共同的关键技术。

现将新增课题的主要内容、方向和组织工作要求，以“择优定位”的方式印发给你们(可在国家卫生计生委网站www.nhfpc.gov.cn科技教育专栏查阅)。请符合要求的单位按照要求做好申报工作。专项责任专家组根据相关情况选择确定牵头单位，牵头单位根据项目顶层设计方案，与相关机构共同研究提出项目实施方案。根据项目相关规定和工作程序以及“公开、公平、公正”的原则，项目组织部门负责人将组织一个专项责任专家组和一名外部专家进行两轮论证(技术内容论证和组织实施机制论证)，不断优化和完善项目实施方案，并按照专项工作程序将项目建议书提交总体团队审批。

附件:

1 . 2015年重大新药研发科技重大项目导向优先项目组织原则

2 . 2015年重大新药研发科技重大项目重点选题和组织机制的针对性

3 . 2015年重大新药发现科技重大项目定向优先课题申请要求

国家卫生和计划生育委员会办公厅

中国人民解放军总后勤部卫生部训练司

2014年4月4日

附件1

重大新药研发、科技重大项目、2015年有针对性和优先性项目的组织原则

第一，“三重”原则

它是按照“培育主要产品，满足重要需求，解决关键问题”的原则组织的。“主要产品”的主题是针对拥有独立知识产权的产品，这些产品有望在工业发展和民生保障中发挥重要作用。“重要需求”课题主要针对疾病预防控制工作的迫切需求，开展相关重要和急需药物品种的研究。“关键问题”主题主要解决药物研发过程中的瓶颈、基础和关键技术问题。

二。整合原则

按照明确的研发目标，顶层设计，重点突出，创新机制，系统整合优势资源，产学研紧密结合，协同创新。

三、企业主体原则

充分发挥市场在资源配置中的决定性作用，突出企业技术创新主体，鼓励企业先行投资，与高校和科研机构共同研发。

第四，利益机制原则

参与单位应明确任务分工和利益共享机制，明确知识产权归属，签订经济或商业合同。

V.知识产权原则

参与单位应明确知识产权协议，明确管理责任，避免知识产权侵权或流失。在确保国家安全和合理权益的前提下，积极鼓励知识产权清晰、风险共担、利益共享的国际合作研究。

六.避免重复的原则

研究内容应符合“十二五”专项规划的范围，国家科技支撑计划、公益性行业科研专项等“973”和“863”专项科技计划支持的研究内容不予支持。

附件2

2015年重点新药创制、科技重大项目、重点内容和重点项目组织机制

一.化学药物

主题1:高端制剂国际化的主要共性关键技术研究。

高端制剂主要指新型缓控释制剂、吸入给药制剂和新型注射制剂(包括中药品种)。解决高端制剂的主要共性关键技术问题，加快高端制剂国际化进程，促进我国从制药大国向强国转型。

研究目的:开发不少于15个高端制剂品种，并在国际市场(美国、欧盟或日本)获得注册。

研究内容:研发提高药物有效性和安全性的系列高端制剂的主要共性关键技术，包括新型缓控释制剂的共性关键技术；与高端注射技术相关的常见关键技术；体内外生物等效性评价相关的常见关键技术等。技术研究应与相应品种的研发相结合。

组织机制:理事会制度正在试行，由受资助企业和主要学术机构的代表参与研究，组成理事会。理事会由被资助企业轮流主持，专项责任专家组全程监督。项目将设立专项统一资金账户，参与研发的企业提前投入研发资金，专项*财政与企业所在地*按不低于1:1的比例进行配套投资。研究基金由理事会监督，并指定用于特殊目的。具体共性关键技术和产品内容，以及参与研究的学术机构，由被资助企业根据市场发展需要和技术优势进行选择和确定，并由理事会和专门负责专家组进行审查和确定。参与研发的单位应签订商业合同，分享成果时应考虑出资比例和出资规模。

申请条件:由企业牵头组织实施，申请企业为行业骨干企业，具有组织大型科研项目的经验。其中，最好具有高端制剂的国际经验和高端制剂进入国际市场的成功案例(美国、欧盟或日本)。

课题2:耐药结核病药物自主创新与评价关键技术研究。

研究目的:1-2种具有新化学结构和/或新机制的耐药结核药物进入临床研究，3-5种进入临床前研究；攻克抗耐药结核病药物临床前疗效和药理评价的一系列关键技术，形成相应的技术平台和技术服务能力。

研究内容:研究和开发新的化学结构和/或耐药结核分枝杆菌的新机制，有效和安全的创新药物；开展抗耐药结核分枝杆菌药物药效学评价关键技术研究(包括标准菌株和耐药菌株药效评价、结核分枝杆菌无细胞培养体系和药敏试验、结核分枝杆菌巨噬细胞培养、小鼠等动物模型建立等)。)，药物分子机制研究，候选药物化合物库建设等。

组织机制:选择牵头单位牵头组织，落实牵头单位法人责任和首席专家技术责任制，成立由专门负责专家组成的专家委员会，指导研究内容和研发的全过程。项目实施采用开放流程、动态调整的管理机制。

申请条件:牵头单位应具备抗结核药物研发的工作基础，具备相应的高水平实验室生物安全条件，具备药物化学、微生物学、抗感染药物、药代动力学、毒理学和药学方面的研发技术能力。最好有抗结核药物研发和产业化的成功经验。

主题3:国家复合样本库建设与资源应用研究。

研究目标:本着“体现我国资源特色，服务重大新药研发战略目标”的原则，创新“开放共享”的运行机制，完善由一个核心银行和多个卫星银行组成的国家复合样本库建设，将卫星银行数量增加到10家。储存的化合物总数增加到200万，建立了5个特征化合物样品子库。完善国家新药网络筛选体系，强化应用导向，开展积极有效的资源和技术服务，提供不少于200万次样品，通过筛选服务发现的至少10种活性化合物进入临床前研究。

研究内容:在前期专项支持的基础上，研究和完善各类化合物的技术标准，创新样品的分析和利用形式，在统一标准下拓展和完善国家化合物库建设。完善国家新药网络筛选系统，建立样本交换和模型互操作的“在线联动”机制；以具有高成药性的结构类型和片段分子为主要成分，扩大了储存化合物的总量；建立了目标G蛋白偶联受体等5个特征化合物样品亚组。开展各类常规和高通量筛查等技术服务，总样本不低于1000万份。

组织机制:采用滚动支持，定向委托前期项目牵头参与单位国家新药筛选中心组织实施。以核心库为中心，与卫星库合作建立理事会和专家委员会，以提供复合样品和筛选技术服务为核心，采用开放、联合、共享的运行机制。

主题4:临床急需主要抗肿瘤药物的研发和产业化。

研究目的:完成10多个已过期或即将过期的主要药物品种的快速仿制、创新和产业化，以满足我国重要肿瘤的临床治疗需求，显著提高我国抗肿瘤药物的可及性和可负担性。

研究内容:在肝癌、胃癌、肺癌、食道癌、白血病领域，重点关注专利已到期或即将到期的主要抗肿瘤药物品种(尤其是靶向抗肿瘤药物)，开展抑制肿瘤耐药性的快速模仿创新研究，实现产业化。

组织机制:采用补贴后组织。参与研究的企业根据临床需要和技术优势自主选择研发品种，与优势学术单位共同攻关。专项管理部门应当建立替代品种专项数据库，并配合有关部门给予技术指导。参与研究的企业提前自主投入研发资金，特殊项目根据研究进展实行动态管理，择优给予补贴后支持。

应用条件:具备抗肿瘤药物仿制的创新技术条件和产业化经验，并有相应的已进入临床研究阶段的研究药物品种。

第二，中医

主题5:中医经典名方的发展。

研究目的:在专项实施方案规定的疾病范围内，选择临床优势突出、适应症明确、中药研究基础好的5-10个经典名方(不含珍稀濒危药材)，开发中药复方新剂型并实现产业化，实现“以原方为基础，高于原方”的目标，提高临床疗效和适用性。

研究内容:阐明中医经典名方的物质基础和作用机理；开展以配伍合理性为核心的增效减毒机理研究；生产过程和质量控制关键技术(包括质量控制、制剂工艺、质量标准、药效学、药理学、毒理学、药代动力学等)的突破。)；完成相应中药复方制剂的临床前和临床研究，获得新药证书。

组织机构:委托国家中医药管理局组织。在试行的基础上，理事会制度由受资助企业和参与研究的主要学术机构的代表组成。理事会由被资助企业轮流主持，专项责任专家组全程监督。项目将设立专项统一资金账户，参与研发的企业提前投入研发资金，专项*财政与企业所在地*按不低于1:1的比例进行配套投资。研究基金由理事会监督，并指定用于特殊目的。具体共性关键技术和产品内容，以及参与研究的学术机构，由被资助企业根据市场发展需要和技术优势进行选择和确定，并由理事会和专门负责专家组进行审查和确定。参与研发的单位应签订商业合同，分享成果时应考虑出资比例和出资规模。

申请条件:由企业牵头组织实施，申请企业为行业骨干企业，具有中药复方制剂研发和产业化基础，具有组织大型科研项目的经验。其中，具有中药复方制剂研发和国际化成功经验者优先。鼓励非中药企业参与研发。

课题6:符合中医药特点的安全用药风险评估与控制关键技术。

研究目的:突破一系列符合中医药特点的药物风险评估和控制关键技术。建立和完善中药安全性评价网络实验室系统；完成5-10种中成药的安全性评价。

研究内容:建立中药对重要器官毒性早期检测的关键技术；开展中药复方代谢物相互作用的安全性研究；建立中药注射剂过敏/过敏反应的免疫毒理学评价体系；开展全面反映复方中药特点的毒代动力学研究。

组织机构:委托国家中医药管理局组织。组建网络实验室体系，以优势单位评选为龙头，与3-5个分工明确、特色优势突出的分中心联合建立中药安全性评价网络技术体系。

申请条件:牵头单位应具有GLP实验室资质，具备中药安全性评价的技术基础和中药/中药注射剂毒性安全性评价的技术服务能力。

Iii .生物药物

主题7:流感疫苗应急研发系统的能力建设和产品开发。

研究目标:建立一个技术平台，用于制备流感疫苗病毒种类，并制备和检测符合世卫组织标准的流感疫苗参考材料；开展人感染H7N9禽流感疫苗的临床研究，获得新药证书；建立集科研、疾病控制、检测机构和企业为一体的流感疫苗应急研发体系，提高突发传染病疫苗和抗体应急研发能力。

研究内容:采用反向遗传学和经典重组技术，建立制备流感疫苗病毒种的技术平台。研究和完善流感疫苗定量标准的制备体系，具备制定各类流感疫苗国际标准的能力。开展人感染H7N9禽流感疫苗的临床研究，确定疫苗剂量和免疫程序。

组织机制:流感疫苗生产企业、科研院所、疾病预防控制机构和医疗机构将整合到一个联合实施中，中国食品药品监督管理局将全程提供技术指导。

申请条件:由企业牵头组织实施。企业应具有流感疫苗生产资质，并已完成H7N9禽流感疫苗人体感染的所有重大临床前研究。其中，构建国家流感疫苗标准制备和检测技术平台的任务委托给了承担药物检测法律责任的中国食品药品检验所。

主题8:人感染H7N9禽流感人源化中和抗体的研究与开发。

研究目的:建立流感人源化中和抗体应急研发技术体系，完成人感染H7N9禽流感人源化中和抗体临床研究，申报新药证书。建立2000升应急生产线，为应急生产做好技术准备。

研究内容:完善人感染H7N9禽流感人源化中和抗体动物模型的药理和保护机制；优化和完善抗体生产流程；完成2000升细胞培养规模的抗体应急生产技术体系和条件建设；对抗体进行临床研究，以获得紧急治疗所需的疗效和安全性数据。

组织机制:选择具有技术优势的企业牵头，组织科研院所和医疗机构等优势资源共同实施，中国食品药品监督管理局给予技术指导。

申请条件:由企业牵头组织实施。牵头企业应具备快速研发病毒中和抗体的技术能力和规模化工业生产条件。它已经完成了针对人感染H7N9禽流感的人源化中和抗体的所有主要临床前研究。

主题9:生物大分子药物专项评价关键技术研究

研究目的:建立符合生物大分子和抗体药物缀合物药物特性的生物分布、免疫原性和灵长类等特殊模型的安全性评价关键技术体系；完成5-10种创新高分子蛋白药物、生物类似物、模数转换器和基因治疗药物的安全性评价。

研究内容:开展基于大分子蛋白质药物、ADC和基因治疗药物的免疫原性评价关键技术研究，建立生物大分子药物的生物分布、药代动力学和毒性产生的新模型和评价关键技术；建立相应的灵长类和特殊需要动物评价模型。

组织机制:选择牵头单位牵头，组织牵头学术机构和相关企业组建网络化实验室系统。

申请条件:牵头单位应具备GLP实验室资质，具备生物药物免疫原性研究及相关专项评价的基本实验模型和安全性评价的技术服务能力。

附件3

2015年重大新药创制、科技重大项目和重点项目申请要求

一、申报的基本要求

(一)申请人应当是在*境内注册1年以上，并在最近5年内申请和承担的国家科技计划项目中无不良信用记录的企事业单位。

(2)根据行业和产业发展的关键需求，在现有研发工作的基础上，选择附件2所列课题中的一个条件进行申报。委托单位明确的项目不接受申报。

(3)申请的重点是具备申请主体所需的相关研究基础和条件(及相关支持材料)。企业申请书应当有明确的投资资金数额和承诺。如有地方配套要求，应附省级科技部门的承诺书。申报单位应对申报内容的真实性负责。

二、项目负责人的基本条件和要求

(1)基本条件。

1.*国籍。

2.原则上，年龄在60岁以下(含60岁)。

3.作为项目的实际承担者，具有高级专业技术职务。

4 .项目实施期间，每年(包括跨年度连续)休假或出国不超过6个月；应用学科的研究时间不少于我工作时间的50%。

5.近3年申请和承担国家科技项目无不良信用记录。

6.港、澳、台及海外科技人员(包括已取得外国国籍和永久居留权的科技人员):符合上述2-5项条件；他被项目负责单位正式聘用，聘用期为项目执行期。他每年将在项目负责单位工作至少6个月。

(2)相关要求。

1.作为项目负责人，没有正在研究的项目。*和地方各级*公务员不负责该项目。

2 .遵守科学诚信原则，不得在其他科研项目中申请相同或相似的研究内容。

3 .项目责任单位和责任人(包括子项目负责人)的专项竣工验收不适用。

三。申请材料和要求

(1)申请材料。

重大新药发现科技重大项目导向优先主题申报(申报简版可从国家卫生计生委网站www.nhfpc.gov.cn下载区下载)及附件材料。

(2)提交要求。

1.项目实施周期为2015年1月至2018年12月。申请表用中文书写，要求语言精炼，数据真实可靠。

2.主题申请表应打印在A4纸上，所附材料应为左侧平装本，由法定代表人(或授权人)签字并加盖公章。

3.附件2所列主题1、2、4、7、8和9的申请材料(申请表及相关附件的简化版)应通过中国邮政特快专递邮寄至新药管理局(地址:北京市西城区西直门外南路1号国家卫生计生委1号楼1801室，邮编:100044)。

4.附件2所列第5、6题的申请材料(申请表及相关附件的简化版)应通过中国邮政特快专递邮寄至国家中医药管理局科技司(地址:北京市东城区工体西路1号)。

5.对于附件2所列项目3(委托单位明确的项目)的项目牵头单位，请组织相关单位根据项目目标和内容要求，共同编制详细的项目实施计划，并直接填写《国家重大科技项目(项目)可行性研究报告》(使用专用统一应用软件填写，另行通知)。

6.申请材料应制作成6份纸质副本(包括2份原件)和1份电子副本(光盘格式、文字格式和纸质材料应一致)。申请日期在2014年4月20日之前。

新药专项实施管理办公室联系人:

黄睿010-68791832；

郝坤010-68791835；

沈心010-68791830。

国家中医药管理局科技司联系人:

陈丽娜010-59957711。