中国罕见病联盟成立 助推制定“中国方案”

中国科普网络新闻(郑翔)中国罕见病联盟于10月24日在北京成立。北京协和医院院长赵院士被任命为联盟首任主席。国家卫生委员会主任马指出，联盟有利于整合我国罕见病防治资源，调动医疗机构、科研院所、社会团体、医药企业等方面的积极性，注重产学研优势，提高罕见病治疗水平。

国家卫生委员会医疗管理和医院管理局局长张宗九表示，国家卫生委员会医疗管理和医院管理局将进一步推动罕见病管理的制度化和规范化。从中国国情出发，不仅要努力，而且要努力探索推进罕见病规范化诊疗的新途径，加强稀有病人合理队伍建设，提高疾病诊疗和新药研发水平，协调医疗资源配置，逐步缩小地区差异，努力为稀有病人提供及时、有效、优质的医疗服务，维护稀有病人的健康权益。

中国制药公司在研发罕见疾病药物方面仍面临许多挑战。罕见疾病药物不具有“普遍性”，许多制药公司没有开发孤儿药物的动机。然而，罕见疾病产业可以推动新药研发，彻底改变某些疾病领域没有有效药物的局面。如果能够成功开发，它将创造出轰动一时的新药和生物制药发现公司，并增强投资界对生物制药的信心和投资。中国医药促进会会长、绿叶药业集团董事长刘殿波表示，中国医药创新促进会将积极推进中国罕见病新药研发进程，并将与联盟成员单位密切合作，共同为罕见病患者提供全方位保护。赵院士表示，在中国罕见病联盟的帮助下，中国的罕见病研究将加速进入快车道，形成一支联合力量，在国际罕见病研究舞台上发出中国的声音，制定中国计划，推广中国模式。

与此同时，中国第一个罕见疾病目录举行了新书发布和图书捐赠仪式。为了向社会各界提供国家第一份罕见病名录的专业解读，人民卫生出版社于2018年10月正式出版了该名录。