英国“三父母”婴儿技术首获临床试验许可

伦敦当地时间12月15日，英国做出了一个谨慎而重要的决定，允许“三父母”出生，成为世界上第一个明确允许“线粒体替代疗法”的国家！

英国人工授精和胚胎管理局(HFEA)在一份声明中称，经过仔细评估，该机构已经批准在一些特定的治疗项目中使用“三父母”技术，希望向患者提供这种治疗项目的诊所可以向该机构申请许可。但是，他们必须经过一系列非常严格的审批程序，然后才有机会实际开展相关业务。

线粒体疾病是指由线粒体功能障碍引起的疾病，主要影响大脑、心脏和肌肉。根据细胞在体内的影响程度，症状可能包括:生长缓慢、重症肌无力、发育迟缓、甲状腺功能障碍、糖尿病、痴呆等。许多致命的遗传性疾病都与此有关，并且没有有效的治疗方法。

HFEA董事长萨利·切希尔说:“今天的决定是历史性的。这意味着患有高风险线粒体疾病的父母将很快有机会生下健康的婴儿。对这些家庭来说，这是命运的改变。”

基于基因治疗的重大突破

所谓的“三父母”婴儿指的是用捐赠卵子中健康的线粒体替代母亲卵子中有缺陷的线粒体。婴儿将从父亲、母亲和卵子捐赠者那里获得脱氧核糖核酸(脱氧核糖核酸)信息。这种基因治疗技术被称为线粒体替代疗法。根据不同的手术方法，这个过程可以在卵子受精之前或之后进行。目前，英国受精后卵子移植技术相对成熟。

今年9月，纽约新希望生殖医学中心的张进医生成功地帮助墨西哥的一对约旦夫妇产下一名男婴，该男婴去除了“亚急性坏死性脑脊髓炎”的基因信息。宝宝目前很健康。

诺贝尔奖获得者、美国著名生物学家、美国科学促进会前主席戴维·巴尔的摩曾在接受《科学技术日报》记者采访时说:“这一里程碑式的技术非常出色。这是基于基因疗法的重大突破。”

研究、监督和家庭胜利

事实上，2015年，英国议会投票授予HFEA批准这种技术治疗的权力，但负责监管这种治疗技术的HFEA需要进行充分的研究，才能考虑将其用于临床试验。经过长期论证，特别是认真听取了科学咨询委员会最近的建议后，HFEA决定允许诊所申请许可并进入有限的临床试验。

纽卡斯尔大学的生殖生物学家玛丽·赫伯特说，“这一决定不仅是研究和英国监管过程的重大胜利，也是所有受此影响的家庭的重大胜利。”现在，他们已经开始了申请执照的程序。

根据英国临床医生的估计，该国约有3000名女性在未来几代有患线粒体疾病的风险，但来自其他国家的夫妇可能会到英国寻求帮助，因为迄今为止没有其他国家允许这项技术合法化。

多重风险需要谨慎

基于宗教和其他因素，美国法律认为这种方法有伦理和道德风险，并禁止胚胎转化的技术实验。尽管墨西哥的诊所已经开始临床应用，并打算生产更多的“改良”胚胎，但墨西哥*目前正在考虑一项关于胚胎研究和辅助生殖的提案，以禁止这种治疗。

巴尔的摩曾对此表示遗憾，称:“任何对技术进步的法律禁令都是有问题的，这意味着我们无法帮助那些需要帮助的人。我不认为这种技术有任何道德和伦理问题，也许是因为它是全新的，所以一些因循守旧者不愿意正视它。”然而，他也强调，“在促进新技术应用的过程中仍然需要谨慎”。

纽卡斯尔线粒体研究所信托中心主任道格·特恩布尔告诉《自然》:“每年最多有25名患者可以在这里接受治疗。”临床试验受到严格限制的原因是，治疗效果“不是100%有效”，仍有可能“保留”少量突变的线粒体，并导致婴儿患相关疾病。