美国批准首个基因疗法 癌症治疗迎来新篇章

新华社华盛顿8月30日电(记者林)美国*30日批准了一种通过转化患者自身免疫细胞来治疗白血病的疗法，这是美国批准的第一种基因疗法。专家认为，这开启了癌症治疗的新篇章。

美国食品和药物管理局在同一天的声明中说，诺华公司的新疗法已被批准用于治疗25岁以下的复发性或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者。这是一个“历史性的举动”，并将“开创一种治疗癌症和其他严重威胁生命的疾病的新方法。”

新疗法是近年来迅速发展起来的一种嵌合抗原受体T细胞疗法。它首先从病人身上收集在免疫反应中发挥重要作用的T细胞，然后对它们进行重新编程。获得的T细胞含有嵌合抗原受体，可以识别和攻击癌细胞，因此可以将其重新注射到患者体内进行治疗。

一项涉及63名患者的临床试验表明，用新方法治疗3个月后，83%的患者得到缓解。治疗一年后复发率和生存率分别为64%和79%。

美国药品管理局局长斯科特·戈特利布评论道:“重新编程患者自身细胞以攻击致命癌症的能力意味着我们正在进入医疗创新的*地区。基因疗法和细胞疗法等新技术有可能改变医学，成为治疗甚至治愈许多棘手疾病的转折点。"

b细胞急性淋巴细胞白血病是一种难以治疗且易复发的白血病。过去的治疗方案相对有限。儿童和青少年患者的5年无复发生存率仅为10%至30%。

诺华公司表示，新疗法是一次性治疗，价格为475，000美元，但如果第一个月没有发现效果，患者将不必付费。相比之下，在美国，骨髓移植是一种常见的白血病治疗方法，第一年的费用在54万到80万美元之间。诺华公司还计划今年在美国和欧洲申请治疗成人B细胞淋巴瘤，并申请明年在美国和欧洲以外的其他地区上市。

卡尔·琼是CAR-T疗法的先驱之一，也是美国宾夕法尼亚大学的教授，他说新疗法的批准是个性化癌症治疗的“巨大进步”。接下来，他们将继续与诺华合作，用这种疗法促进其他类型癌症的治疗。

目前，除诺华公司外，美国凯特制药公司和朱诺治疗公司也在开发CAR-T产品。然而，今年早些时候，Juno治疗公司正式终止了针对成人复发性和难治性B细胞急性淋巴细胞白血病的基因治疗临床试验，该临床试验中有几名患者因脑水肿死亡。

美国血液学会主席肯尼斯·安德森(Kenneth anderson)在一份声明中表示，这一批准“标志着血癌治疗模式的一个重要变化”，但目前它仅被批准用于少数年轻患者的治疗，其重要性不应被夸大。总的来说，抗逆转录病毒疗法需要更多的研究来确保它能有效地治疗更广泛的人群并减少副作用。