RNA药物将迎来爆炸式发展

美国男孩喀麦隆·哈丁出生后，他的母亲艾莉森每次打开襁褓时都看到他的手臂无力地向一侧下垂，既不像其他孩子那样频繁地踢腿，也不转动头。在满月体检期间，医生给了她母亲艾莉森一拳:喀麦隆患有脊髓性肌萎缩症。

脊髓性肌萎缩症是一种遗传性疾病。病人的运动神经受损。出生时出现症状的婴儿通常活不到两岁。鉴于喀麦隆更严重的疾病，医生认为他不应该被祝福度过他的第一个生日。

但是喀麦隆很幸运。当他7周大时，他的父母带他去参加一项核糖核酸药物的临床试验。注射毒品后仅仅两个月，他就可以转过头去拿玩具了。这种奇迹般的康复是这类婴儿患者中的首例。现在喀麦隆已经成功度过了它的第三个生日。

欢迎第一颗“重型炸弹”

去年圣诞节前，美国食品和药物管理局(FDA)正式批准了一种用于喀麦隆的新药——斯平拉唑，因为它在6个月大的患者的临床试验中具有显著的疗效。根据麻省理工学院技术评论杂志最近的一份报告，业内人士认为这种药物将成为核糖核酸药物的第一个“重磅炸弹”，给开发公司带来数十亿美元的年度回报。这种药物在喀麦隆和其他患者中的神奇表现也表明，经过20年的长期研发，核糖核酸药物将正式加入药物大军，成为仅次于化学药物和生物蛋白药物的第三大新药类型。

投资公司也对核糖核酸药物的前景感到乐观，认为它们代表了制药工业的未来。核糖核酸药物有广泛的应用，可用于治疗癌症、传染病、激素疾病，甚至亨廷顿氏病和其他神经系统疾病。目前，超过150种药物正在进行临床试验。一家新的生物技术公司现代制药公司雄心勃勃，已经筹集了20亿美元的风险资本来开发一个支持新核糖核酸药物开发的平台。

药物输送和副作用成为研究瓶颈

在人类细胞中，负责编码脱氧核糖核酸的基因被转录成核糖核酸拷贝，这反过来又可以用作蛋白质合成的信息模板。大多数制药公司通常将注意力集中在蛋白质药物上，这些药物已被广泛使用并获得了良好的回报。然而，通过阻断、修饰或添加细胞内信使核糖核酸，核糖核酸药物可以达到更完全的治疗效果。然而，由于数十亿年的进化，细胞形成了一个天然屏障来阻止核糖核酸与环境的接触。核糖核酸药物输送已经成为一个难题，在几十年的发展过程中还没有得到解决。

还有一些严重的副作用阻碍了核糖核酸药物的发展，其中一些药物由于安全问题已经被勒令停止在人体上的临床试验。去年10月，由于暴露患者的高死亡率，Alnylam制药公司(Alnylam)*暂停治疗遗传性代谢性疾病——ATTR淀粉样变性病的新核糖核酸药物的第三期临床试验。该公司成立于2002年，已投资高达15亿美元研发阻断信使核糖核酸(信使核糖核酸)的药物，但迄今为止，其产品尚未投放市场。经历了去年的严重亏损后，公司恢复了元气。今年1月，该公司在《新英格兰医学杂志》上发表了一篇论文，称其正在研发的一种核糖核酸药物在注射一次后，可以维持其降胆固醇效果六个月。

改变策略更容易成功

新药Spinraza的商业开发目前正由Ionis与baijian合作进行。该药物通过添加与喀麦隆细胞内镜像相匹配的核糖核酸片段，帮助他的身体正确合成神经细胞所需的蛋白质。这种新药的疗效不会持续很久，需要每4个月注射一次脊髓液。这意味着喀麦隆需要终生服药，每年的费用高达375，000美元。此外，由于斯平拉扎只有五年的临床试验，医生不确定喀麦隆的药物反应是否会在其发展过程中发生变化。

当外国媒体记者就核糖核酸药物在喀麦隆的神奇表现采访阿里拉姆公司高级执行官雷切尔·迈尔斯时，她表示，核糖核酸药物的研发应该进行战略思考。以前的研究经常被用来用其他疗法治疗疾病，在未来，它应该转向发展和治疗用其他疗法难以治愈的疾病。根据这种想法，核糖核酸药物将更容易获得成功。“到时候，人们会叹气的，啊！核糖核酸药物真的能改变一个人的命运，改变我们的世界。”雷切尔说。

(北京，4月13日，《科技日报》)