癌症实验疗法纷争：巴西医患因药“开撕”

照片来源:塞西莉亚·巴斯托斯

巴西圣保罗州的一家法院最近切断了一种被认为是“神奇”抗癌疗法的药物的供应，尽管这种药物还没有经过任何临床人体试验。

11月11日，许多癌症研究人员终于松了一口气，因为法院推翻了此前的一项裁决，批准巴西圣保罗州立大学向晚期癌症患者提供上述未经检验的药物。该校管理层估计，使用该药物的大多数患者是圣保罗州的居民，约占订单总数的80%。

这种化合物的名称是磷酸酰基乙醇氨。研究人员通过实验室培养皿研究和小鼠实验发现，它具有杀死肿瘤细胞的作用。然而，在实验室和动物研究中似乎很有希望的药物在人类实验中以失败告终。这种情况数不胜数。然而，圣保罗大学的化学家几年来一直在生产这种药物，并将其出售给癌症患者。一些病人说疗效显著，这使该药赢得了“神奇疗法”的美誉。

由于巴西当局不支持磷酸酰基乙醇氨，学校管理层于今年9月停止了相关研究。然而，癌症患者将学校告上法庭，然后在10月，巴西联邦高等法院做出有利于希望尝试该药物的一方的裁决。一家中级法院批准学校向一些人提供药物。圣保罗大学官员称，他们很快就收到了800多份这种药物的订单。

“这一决定不仅忽视了医学专家的意见，也忽视了这种药物只在动物身上试验过的事实。”巴西利亚大学的生物伦理学家沃尔内·加拉法说，“这样的法庭裁决给病人和他们的家庭带来了错误的期望，在社会上制造了混乱，混淆了什么是安全的，什么是不安全的。”

巴西宪法保障公民的普遍健康权。加拉法说，如果国家卫生系统由于成本等问题而不批准某些药物的分配，患者将相关机构告上法庭是很常见的。然而，他补充道，膦酰乙醇铵造成了一个完全不同的问题，因为它甚至不能被称为“药物”。该化合物尚未得到巴西国家卫生管理局的批准。

"这是对大学自主权的侵犯。"医学科学家、圣保罗大学校长马科·安东尼奥·扎戈说，“我们被视为生产药物的工厂，这不是大学的职责。”

磷脂酰乙醇胺是构建细胞膜脂质的重要模块。这些化合物也可以用作激活特定细胞过程的分子信号。尽管一些研究表明，这种化合物确实可以杀死小鼠体内的分离细胞和癌细胞，但这种化合物的反应机制尚不清楚。圣保罗丁坦研究所的生物化学家杜尔瓦内·奥古斯托·玛丽亚认为，这种化合物可能会进入肿瘤细胞，一旦进入，就会触发癌细胞自我毁灭的过程。圣保罗大学的免疫学家詹姆斯·文图拉尼和他的同事发现，磷酸乙醇胺既可以调节免疫系统对癌症的反应，也可以影响细胞分裂。

然而，为了在患者中合理使用磷酸乙醇胺，必须在志愿者中进行一系列严格的试验。“我确信双盲研究和即时临床研究是非常必要的。”韦努里尼说。

然而，在进行这些临床试验之前，仍然需要进一步的临床前研究。巴西科学技术部研究与发展政策秘书长贾尔森·比特科特·德安德拉德说，该机构计划资助这些研究，并邀请了几个实验室进行相关研究。他说，如果这些试验和随后的临床试验成功，该部门将资助扩大磷酸甘氨酰生产规模所需的研究，以确保药品的质量和数量。

这个过程需要几年时间。但问题是代表病人的律师已经发誓要起诉最新的裁决。如果起诉成功，德安德拉德担心人们可能不想等到测试完成，可能会放弃常规治疗，转而采用磷酸甘油。"许多病人说，他们试用了这种药后，觉得它有效。"他说，“因此，其他病人和他们的家人现在想要使用磷酸甘氨酯。”(路捷)

中国科学新闻(2015-12-02第三版国际版)

阅读更多

《自然》杂志的相关报道