日本尝试用诱导多能干细胞治疗帕金森病

7月30日，在日本京都大学举行的新闻发布会上，高桥君(左)和他的同事解释了他们用诱导多能干细胞治疗帕金森病的计划。

照片来源:《读卖新闻》/美联社图片

据我们的记者报道，日本研究人员7月30日宣布，他们将开始一项临床试验，用从诱导多能干细胞中提取的神经物质治疗帕金森氏病。这将是首次将诱导多能干细胞用于治疗人类帕金森病。研究人员将使用诱导多能干细胞培养神经前体细胞，然后将这些能够分化成神经细胞的前体细胞移植到帕金森病患者的大脑中，以测试这种方法在治疗帕金森病中的有效性和安全性。

诱导多能干细胞是通过“重编程”成熟体细胞培养的干细胞，其具有与胚胎干细胞相似的分化潜能，理论上可以分化为身体的任何特定细胞。

该小组将直接将多巴胺能祖细胞注入大脑中已知在帕金森病的神经退化中起关键作用的区域，多巴胺能祖细胞可以发育成产生多巴胺的神经元。该实验由京都大学iPS细胞研究和应用中心的神经外科医生Jun Takahashi领导，并与京都大学医院合作。

帕金森病是由大脑中负责产生神经递质多巴胺的特殊细胞死亡引起的。缺乏多巴胺会导致运动技能下降、行走困难和无意识震颤。目前没有根治的方法。随着疾病的发展，它也可能导致痴呆症。

该实验计划从诱导多能干细胞中获得多巴胺能祖细胞，并将它们注射到位于前脑底部的圆形结构壳核中。外科医生将在病人的颅骨上钻两个小洞，用专门的设备注射大约500万个细胞。

先前对动物的研究表明，祖细胞可以分化成体内的多巴胺能神经元并进入大脑。高桥的研究小组去年报告说，在将人类诱导多能干细胞注入帕金森病猴模型后的两年内，这些细胞的症状明显改善。

CiRA不使用专为患者设计的诱导多能干细胞，而是采用从健康供体获得诱导多能干细胞的策略。这些类型的细胞不太可能导致免疫排斥。

"利用细胞储备，我们可以更快、更经济地进行这项研究."CiRA主任山中伸弥在2017年告诉《科学》杂志，他因发现如何制造诱导多能干细胞而获得2012年诺贝尔生理学或医学奖。作为额外的预防措施，患者将在注射祖细胞的同时接受普通免疫抑制剂的治疗。

据媒体报道，日本*于7月29日批准了临床试验计划。当地时间7月30日下午5点，京都大学医院在其网站上发布了患者招募通知，开始招募患者。研究小组将招募7名药物治疗效果不佳的帕金森病患者参加实验，并在注射后两年内对他们进行追踪。具体计划将在近期公布。

这是日本批准的第三次使用诱导多能干细胞的人体试验。第一项试验是用从诱导多能干细胞中提取的视网膜细胞来替代因年龄相关性黄斑变性(AMD)而受损的眼组织。该实验始于2014年，由神户日本科学与化学研究所发育生物学中心的高桥正友(Jun Takahashi的妻子)主持。最初的报告称AMD治疗是安全的，尽管有不良反应的报道。今年早些时候，大阪大学的一个研究小组被有条件地批准进行一项基于诱导多能干细胞的实验来研究缺血性心脏病。(赵茜·Xi)

中国科学新闻(2018-08-01第二版国际版)