日本启动人类干细胞临床研究

日本*目前正在积极推广诱导多能干细胞的治疗。

8月1日，日本神户物理化学研究所发育生物学中心的研究人员将开始招募患者进行世界上第一次诱导多能干细胞临床研究。

根据7月30日的官方公告，RIKEN项目的批准是一系列监管程序中的最后一步，包括卫生、劳动和福利部的审批。

眼科医生高桥正友将尝试使用从诱导多能干细胞转化而来的视网膜色素上皮细胞来抑制年龄相关性黄斑变性(AMD)的发展。年龄相关性黄斑变性是失明的常见原因，影响至少1%的50岁以上的人。在高桥正试图攻克的湿性AMD中，异常的血管侵袭破坏了维持光感受器的上皮细胞，导致视力下降。通过药物治疗可以防止这种黄斑变性形成新的血管，但是这种方法需要对患者的眼睛反复注射药物。

在这项研究中，高桥将从参与实验的患者身上提取一小块皮肤样本，并将其重新编程为诱导多能性细胞。然后，诱导多能干细胞将通过其他因素转化为视网膜细胞。接下来，一小块细胞将被放置在受损的视网膜下，如果进展顺利，植入的细胞将在那里生长并修复色素上皮细胞。

IPS细胞将与每个患者拥有完全相同的细胞基因，科学家希望这将避免免疫排斥。过去，当人们试图用胎儿细胞来治疗疾病时，免疫排斥反应一度阻碍了治疗的进展。

所有六名患者都将接受患病眼睛的细胞移植。这个过程需要很长时间:需要10个月才能获得诱导多能干细胞并产生视网膜色素上皮细胞。治疗进展跟踪将持续3年。

与临床试验不同，临床研究即使成功也不会被广泛应用。然而，研究人员希望这项研究能显示出足够的功效来鼓励正式的临床试验。(米妮)

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通过引入外源基因，体细胞去分化成多能干细胞，我们称之为诱导多能干细胞。

诱导多能干细胞最早是由日本科学家高桥和山中伸弥在2006年报道的。这篇文章发表在《细胞学》杂志上。他们已经成功地产生了具有自我更新和全能性(发展成不同细胞类型的能力)的小鼠诱导多能干细胞，这几乎相当于胚胎干细胞。第二年，他们通过将早期突破性研究中使用的4个相同基因转移到成人皮肤细胞中，建立了人类诱导多能干细胞。结果表明，这些细胞有能力进化成所有类型的细胞，包括神经细胞、心肌细胞和骨细胞。这两位作者最终因此获得了2012年诺贝尔奖。

诱导多能干细胞技术是干细胞研究领域的重大突破。首先，它更新了人们的想法。从那时起，人们不再认为细胞的命运是不可逆转的。它们不仅可以逆转，而且细胞实际上可以实现不同组织间的转分化。其次，来自患者自身组织的诱导多能干细胞可以避免免疫排斥，因为生成的器官将与受体进行遗传匹配，从而解决干细胞移植药物的免疫排斥问题。第三，干细胞研究不再依赖于人类胚胎的使用，使得干细胞有可能用于药物开发、疾病治疗和器官移植，从而解决了过去在胚胎干细胞研究领域存在的争议，并为人类解决了许多不可逾越的伦理和法律问题。此外，如果患者的体细胞转化为诱导多能性细胞，并且在体外分化中观察到该过程中出现的问题，则可以在培养皿中模拟疾病的发生。疾病特异性免疫原性蛋白也可用于筛选治疗疾病的药物，或在体外扩增和分化后检测药物的毒性。

《中国科学报》(国际版，第二版，2013年8月1日)