投入1.9亿美元，美启动革命性基因组编辑研究计划

科学日报北京1月24日电(记者张)国家卫生研究院官方网站23日宣布，国家卫生研究院将在未来6年内拨款1.9亿美元资助基因组编辑研究项目“体细胞基因组编辑”项目，旨在开发安全有效的人类基因组编辑工具，消除将这一革命性技术应用于人类患者治疗的障碍。

许多罕见疾病和一些常见疾病是由人类脱氧核糖核酸(DNA)的变化引起的，这些变化或者是从父母那里遗传的，或者是由后天的个体变化引起的。在过去的十年里，基因编辑技术的进步使得精确改变活细胞中的DNA编码成为可能。人类可以改变目标基因，敲除或添加特定的DNA片段等。尤其是CRISPR-Cas9技术，从一开始就具有其他基因编辑技术无法比拟的优势。然而，尽管该领域吸引了大量的兴趣和投资，但仍面临诸多挑战，阻碍了该技术在临床实践中的广泛应用。

“体细胞基因组编辑”项目将致力于改善在患者体内传输基因组编辑工具的机制，改进或开发新的基因组编辑器，寻找在动物和人类细胞中测试基因组编辑工具的安全性和有效性的方法，以及组装基因组编辑工具包用于科学共享。本计划中的体细胞是指人体的非生殖细胞，它们的遗传信息不能传递给下一代。因此，基因组编辑疗法带来的任何DNA变化都不会遗传。

美国国家卫生研究院院长弗朗西斯·柯林斯说，基因编辑技术，如CRISPR-Cas9，正在给人类生物医学研究带来革命性的变化，而“体细胞基因组编辑”项目将侧重于显著加快这些技术的临床转化，以治疗尽可能多的遗传疾病。