美国将启动1.9亿美元基因组编辑研究项目
科普小知识2022-07-10 11:39:55
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新华社华盛顿1月23日电(记者林、)美国国家卫生研究院23日宣布,将在未来6年内拨款1.9亿美元资助基因组编辑研究项目,以消除这一“革命性”技术在人类患者治疗中的应用障碍。
该机构在同一天的一份声明中称,该项目名为“体细胞基因组编辑”,将致力于改善患者基因组编辑工具的运输机制,开发新的或改进的基因组编辑工具,开发在动物和人类细胞中测试基因组编辑工具的安全性和有效性的方法,以及组装可供科学界共享的基因组编辑工具包。
该研究所所长弗朗西斯·柯林斯说:“crispr-cas9等基因组编辑技术给生物医学研究带来了革命性的变化。体细胞基因组编辑计划的重点是显著加快这些技术的临床转化,以治疗尽可能多的遗传病。”
体细胞是一个相对于生殖细胞的概念。这些细胞的遗传信息不会像生殖细胞一样传递给下一代,因此由基因组编辑疗法带来的体细胞变化不会被传递。
许多罕见疾病和一些常见疾病是由人类脱氧核糖核酸(脱氧核糖核酸)的变化引起的,这种变化可能是从父母那里遗传的,也可能是后天获得的。
美国国家卫生研究院表示,在过去十年左右的时间里,基因组编辑领域取得了巨大的进步,使得准确改变活细胞中的DNA成为可能。然而,这项技术在临床上的广泛应用仍面临许多挑战。