美研制“心脏病预防针”：用基因编辑技术3年内人体实验

一家美国初创公司正在开发一种“心脏病预防针”，通过基因编辑疗法降低心脏病发病率。预计它将在3年内开始人体试验。最近，在谷歌母公司Alphabet Venture Capital Fund的支持下，谷歌的基因编辑项目已经完成了5850万美元的首轮融资。

新的生物技术公司名为“神韵疗法”，是由马萨诸塞州总医院基因组医学中心主任、哈佛医学院前心脏病专家塞卡尔·卡希尔桑创建的。

人体内的胆固醇含量与心脏病的发病率有关。随着年龄的增长，胆固醇可能会阻塞血管，最终导致心脏病发作。据《卫报》报道，维维治疗公司正准备使用CRISPR-Cas9基因编辑技术来转化参与肝脏低密度脂蛋白胆固醇生成的PCSK9基因。该公司的首席科学顾问、宾夕法尼亚大学的遗传学家Kiran Musunru使用CRISPR-Cas9修饰小鼠的PCSK9基因，成功地将小鼠的胆固醇降低了35%至40%。

神韵疗法强调，它只开发编辑体细胞的治疗方法，这种基因编辑不会传给后代。

2014年，《科技日报》报道了克朗·穆苏努卢及其同事对PCSK9基因的编辑研究。这两个人在当时美国心脏协会的《循环研究》杂志上发表的研究表明，通过基因组编辑技术转化PCSK9肝脏基因的功能可以降低心脏病发作的风险。他们的动物实验表明，只有一次注射就能永久降低小鼠体内的胆固醇水平，并将心脏病发作的风险降低40%至90%。

当时，克朗穆苏努卢说，“从实验室到人类临床试验，这种方法治疗心脏病可能还需要10年左右的时间。”

开发心脏病基因编辑疗法的初衷是改变心脏病的治疗模式。

塞卡尔·卡希尔桑告诉路透社记者，大多数心脏病患者需要每天服药，但现有的心脏药物存在价格高、副作用大的缺点。基因编辑疗法可以将心脏病的治疗模式从每天服药、每月注射药物改变为“一劳永逸”。也就是说，心脏病发作可以通过一次性基因治疗永久预防。

据《卫报》报道，该公司预计在三年内进行人体试验，以治疗患有罕见遗传疾病的心脏病易患群体。如果治疗效果是安全有效的，它将扩展到更多的人。Kathiresan说，基因编辑疗法可以应用于经历过心脏病发作并希望避免复发的成年人。

最近，神韵疗法从谷歌母公司Alphabet旗下的风险投资基金获得了5850万美元的首轮融资。据报道，这笔资金将用于进行早期动物实验。

除了Alphabet的风险资本部门，神韵疗法的第一轮投资者还包括ARCH风险合伙人、F-Prime资本和生物医学资本。