科学家从滴眼液找到有效治疗血癌的潜在方法

伦敦，12月19日(记者田学科)-来自剑桥大学的研究人员在一种用于治疗眼病的液体药物中发现了一种活性成分。能有效治疗恶性血液肿瘤，无副作用。这一发现发表在今天的《自然通讯》上。

急性髓细胞白血病是一种非常恶性的血液癌症。30多年来，化疗一直是主要的治疗方法，但效果不佳，大多数患者难以治愈。剑桥大学的研究人员在以前的研究中基于CRISPR基因编辑技术开发了一种新方法。他们用这种方法鉴定了400多个基因作为不同亚型急性髓系白血病的治疗靶点，并发现其中一个基因(SRPK1)对MLL重排急性髓系白血病的生长至关重要。因为SRPK1参与了一个被称为“核糖核酸剪接”的过程，这个过程为核糖核酸翻译成蛋白质做准备，蛋白质是指导大多数正常细胞繁殖和生长的分子。

在新的研究中，他们发现SRPK1的遗传损伤可以阻止MLL重排的AML细胞的生长。然而，在使用用于治疗视网膜新生血管疾病的滴眼剂SRPK1的抑制剂鞘氨醇31后，他们发现该化合物能强烈抑制由几个MLL重排的AML细胞系的生长，但对正常血液干细胞的生长没有抑制作用。

研究人员将患者的急性髓细胞移植到免疫功能低下的小鼠体内，并用这种化合物进行治疗。值得注意的是，急性髓细胞白血病细胞在实验小鼠中的生长被强烈抑制，没有显示任何明显的副作用。

项目负责人乔治·瓦西利乌博士认为，从眼药水中提取的化合物可以抑制关键基因，从而防止导致恶性血液癌症的关键基因的生长，并且不会伤害健康细胞。有望成为治疗人类恶性白血病的一种潜在方法。