四川大学开展世界首例CRISPR疗法人体试验

新华网北京11月16日电(记者聂)近日，华西医院肿瘤科主任陆钰带领团队开展了世界首例基于CRISPR-Cas9基因编辑技术的人体临床试验:他们从一名转移性非小细胞肺癌患者的血液中提取免疫细胞，对其进行基因改造并注射入患者体内。

使用其他基因编辑技术进行的早期临床试验显示了良好的治疗效果，而CRISPR技术的引入将使治疗更简单、更有效。根据《自然》杂志网站16日的报道，LUU的测试于今年7月获得了医院伦理委员会的批准。计划是在8月份将CRISPR基因编辑的细胞注射到患者体内，但实验不得不推迟到10月28日，因为培养和扩增细胞的时间比预期的要长。

他们使用CRISPR技术使免疫细胞中负责编码PD-1蛋白的基因失活，然后在实验室中培养和扩增编辑过的细胞，使其达到一定数量，然后再注入患者体内。PD-1蛋白可防止免疫细胞产生反应。癌细胞充分利用了PD-1的这一功能特性，并在体内继续增殖。LUU希望修饰后不再含有PD0-1蛋白的细胞能够治愈患者的肺癌。

陆铀说，测试进展顺利，他们将很快为病人进行第二次注射，但他拒绝透露更多细节，因为保密协议。整个试验计划共有10名参与者，每位患者将根据自己的情况分别接受两次、三次或四次注射。研究人员将关注患者在注射后6个月内是否有严重的副作用，然后在6个月后评估治疗效果。

美国宾夕法尼亚大学的免疫学家卡尔·朱恩(Carl June)表示，CRISPR可能会加速基因编辑疗法的人类临床试验的全球竞争。