院士建议：没有“药神”，如何让百姓吃上救命药？

■本刊记者甘晓见习记者彭碧瑶任芳燕

“医学之神”着火了。然而，依靠自己的努力找到一种替代品来购买仿制药还是有点不可靠。几天前，《中国科学日报》采访了三位院士，他们谈到我们如何在没有“药神”的情况下给人们“救命的药”。

建议1:

在中国制造新药，努力创新，再试一次

中国科学院陈开贤院士:长期以来，中国的药物研发和医药产业的发展主要依靠模仿。根据20世纪90年代的统计，中国生产的97%的药品都是仿制品。然而，自20世纪90年代中后期以来，国家大力推进科技创新，我国新药研发技术平台建设取得显著成效。

2008年，国家重大科技项目“重大新药创制”开始实施，有效提升了中国自主创新能力。在过去的10年里，我国已经批准了30多种1.1类新药。自今年以来，新药批准的数量显著增加。在1~3个月内，几乎有一种新药被批准上市，标志着我国新药研发的一个新台阶。

但是，我们也必须看到，虽然已经成功开发了一批自主创新的新药，它们都具有新的化学结构和自主知识产权，但它们的作用机制和作用靶点并不是在中国发现的，而是首先在国外发现的。对于外国原创研究药物，我们不能照原样复制。我们需要研究具有新颖结构的有效化合物。与国外原始研究药物相比，它们具有相似甚至更好的功效，但化学结构不同。

这种研究也是一种创新。我们走外国的“路”。这条“路”能由我们自己开辟吗？这正是我们的不足之处。到目前为止，我们仍然缺乏针对新靶点和新作用机制的第一批新药。

如果原始创新不足，我们就会被他人控制而处于被动地位。因此，我们应该在已经取得的成就的基础上继续努力。一方面，要继续大力开展“我更好”的模仿和创新研究；另一方面，我们也应该加强原创性创新研究，进一步提高我们的创新能力和水平。

我们要深入研究创新发展的新要求和新任务，更加重视培育原创性创新的基础研究，认真思考我国药品研发创新体系的新格局和新分工。大学、研究机构和制药公司都有不同的职位。大学和研究机构的重点应该向前推进，并站得比企业更高、更高。新发现、新概念、新策略、新目标、新技术等。应该用来不断开拓新领域，引导新方向，引导企业创新发展。他们不仅应该满足于在新药研发方面与企业竞争。

中国科学院院士、中国科学院上海医学研究所所长姜华良:进口药品非常贵，有些专利保护期过后价格不能再降了。尤其是有效的抗肿瘤药物，普通人买不起。这反映出国内企业生产的药品无法与其他人竞争。在国家重大项目和其他项目的支持下，中国科研机构和企业的研发能力大大提高。但是，除了恒瑞、郑达天庆、和记黄埔、北大等少数拥有自主知识产权的企业外，这些“救命药物”大多只能进口，这表明国内新药研发水平仍然不足。

新药研发和芯片一样，涉及许多“并驾齐驱”的关键核心技术。只有国家拥有强大的新药研发能力，才能在国际药品市场上拥有竞争优势，才能促进进口药品的降价。

新药研发需要时间积累，我国全面开展创新药物研发已近十年。好消息是许多抗肿瘤药物目前正在中国进行临床试验。我相信再过五六年，中国将会有大量的抗体和新的靶向抗肿瘤药物以比进口药物更低的价格投放市场。

中国工程院院士张伯力:新药研发是一个渐进积累的过程，不能操之过急。尽管(创新药物)在重大国家项目的支持下取得了巨大进展，但它们仍处于初级阶段，仍需要一个追赶过程。但是，新药研究的前期基础薄弱，国家重大项目中对新药基础研究的倾向性较小。我们希望对早期研究给予更多的关注和支持。世界的经验是“只有培育好的幼苗才能产生好的药物”。

建议2:

实验室在临床应用上不再有任何障碍。

陈开贤:药品评价和监管的目标有两个:一是保证普通人用药的安全性、有效性和可靠性；第二，鼓励创新和发展。这两个目标不可忽视。过去一段时间，对后一方面的关注不够，导致新药研发的审批过程复杂，等待时间长。与发达国家相比，中国在新药研发方面的创新能力已经相对薄弱。在某些品种的研究和开发方面，很难与外国保持同步，有些甚至比外国更早。然而，由于审批时间长，国外新药相继问世。我们还没有很好地批准它们，并且错过了机会，这是令人遗憾的。

令人鼓舞的是，这种情况近年来发生了根本变化。中国药品监督管理局和中国药品监督管理局联合发布文件，推进药品和医疗器械审评制度改革。*有关部门采取了一系列有效措施，加快临床急需、高度创新、鼓励创新发展的药物的评价。新药临床试验申报在90个工作日内未得到答复的视为批准。在临床实践中可能具有突破性治疗效果的新药，如果尚未完成第3阶段临床试验，也可以提前批准限制上市。这些新的药物评价政策体现了评价工作的科学性和人性化。

对于大多数药品来说，除了国家市场监督管理局的批准外，科技部中国人类遗传资源管理办公室的批准也是一个重要环节。药物研发和测试不可避免地与人类遗传资源相关。然而，人类遗传资源是关系到国家利益的战略性资源，必须严格控制。如何保护资源和促进创新是一个难题。科技部基因办听取各方意见，积极改进审批方式。相信随着*和监管政策的不断完善，新药的研究将从实验室走向临床越来越顺利。

姜华良:作为新药研发的源头，我所在的中国科学院上海医学研究所建立了一些制度，鼓励研究人员转化新药研发的成果。例如，我们通过使用新药证书和临床文件改革了职称评定。事实证明，这极大地激发了新药研发的创新活力。2015年以来，21种新药进入临床研究，20多项成果转化，合同总金额超过14亿元。

这些激励政策可以加速新药的研发，这样人们就可以更早地食用新药。然而，从源头上进行科学研究，最大的动力仍然在于提高国内知识产权的定价。

在中国，企业通常很少投资研发。例如，近年来，我国科研人员生产的抗精神分裂症候选新药已有9000多万元转移到国内制药公司。如果转让给外国公司，转让价格将高出十倍以上。这限制了科研机构研发能力的进一步提高。但是，为了中国民族医药产业的发展，即使价格低，我们也会优先把成果转让给国内企业。

张伯礼:药品的关键是有效性、安全性和质量的稳定性。然而，有效性需要基于证据的证据。安全性需要现实世界的评估；质量要求批次之间的一致性。第三方组织可以提供大量数据。现在有一些研究机构和大学专门从事这项工作，并有相关的数据库。*可以有偿使用这些数据，并接受这些权威机构的报告，为药物释放提供充分的依据。

几十家制药厂生产同样的药物。符合标准的将继续生产，不符合标准的将退回。这一制度也有利于提高企业技术创新的积极性。目前，许多假冒伪劣药品价格非常低，而且掺有鱼和珍珠，特别是在普通药品中，这也是对病人危害最大的。另一方面，医院并不热衷于参与临床评估。

建议3:大病医疗保险

姜华良:目前，中国人的肿瘤发病率很高，高昂的治疗费用给老百姓带来了沉重的负担。严重的疾病，如肿瘤，仍然需要通过医疗保险来解决。

举两个外国例子。在新加坡，肾脏疾病的发病率相对较高，许多人都面临着肾脏替代的问题。为此，新加坡设立了一项特殊的肾病医疗保险和一项医疗援助基金。每个捐点钱的人都申请肾移植。在美国保险制度下，每个人都有特殊的医疗保险。例如，80%的丙型肝炎患者会发展成肝癌。有一种叫"索菲布韦"的药，对丙型肝炎有90%以上的治愈率，可以称之为"救命药"。然而，每片1000美元、每天一片、三个月一个疗程的高成本对于普通人来说太高了。开发“索菲·布韦”的吉利公司与美国各州*进行了谈判。结果，除了少数几个州，该药物得到了健康保险的支持，使许多美国丙型肝炎患者受益。

面对救生药品价格高、人民负担不起的问题，我国仍需不断完善重大疾病医疗保险制度。现在这个问题已经得到重视，各种国家和地方改革措施相继出台，我相信它会越来越好。

制药公司和*之间的良好谈判也将有助于改善医疗保健系统。一方面，要给制药企业利润，使其有足够的动力开发新药，盲目限制企业对药品的定价将导致恶性循环，对多方都不利。另一方面，应该鼓励新药迅速进入健康保险。去年，在多方呼吁下，阿蒂尼终于进入了健康保险领域。总之，谈判的目的是使包括病人和制药公司在内的所有各方受益，从而确保普通人在重病时能够服用救命药物，不会失去家园。

张伯礼:*和制药公司之间的谈判是一个非常重要的问题。在过去，价格越低，赢得投标就越容易。一些制药公司甚至以低于成本价的价格报价来赢得竞标。目前，许多药品的价格太低。正规企业不生产药品。非正规企业制造假药。最终受伤的是普通人。因此，在保证药品质量和有效性的前提下，要有合理的利润率，要制定指导性价格，并在其范围内保证优质优价。这也将引导企业加大科技投入，促进新药开发进入良性循环。

建议4:仿制药存在时是合理的。

张伯礼:仿制药是全世界的趋势。发达国家也主要以非专利药物为基础。然而，仿制药必须与最初的研究药物一致。制药公司仍需在这方面做出巨大努力。有些仿制药原料质量没有问题，但辅料有问题。工艺流程、中间过程控制和质量标准也是容易出现问题的环节。

陈开贤:归根到底，一种药物的价值取决于它的临床意义，是否有超越现有药物的新突破，是否能满足临床未满足的需求，而不是它的身份是“原创研究”还是“模仿”。

仿制药价格低廉，许多仿制药的安全性和有效性都很好，在满足临床需求和降低治疗成本方面发挥了重要作用。这就是仿制药的价值。仿制药在中国上市也需要国家批准，其生物效应(疗效和安全性)要求与原药一致。在大力创新的同时，我们不能忽视必要和有益的模仿。

此外，中国生产的一些仿制药与进口原研究药物的疗效可能仍有一定差异。在仿制药和进口原创研究药物并存的情况下，即使疗效相似，一些患者往往更依赖进口原创研究药物。然而，随着仿制药一致性评价的进展，人们相信它可以在满足临床需求方面发挥更大的作用。

中国科学新闻(2018-07-16，第一版集锦)