治疗遗传病从子宫开始

照片来源:医学研究基金会/盖蒂

根据我们的报告，出生时患有遗传性疾病的婴儿将接受终生治疗。然而，在老鼠身上进行的研究表明，血友病和其他遗传疾病的治疗可以从子宫开始，从而提高出生后治疗的成功率。

人体的免疫系统非常擅长识别和消灭外来物质。一旦人体遇到特定的入侵者，如果它再次出现，免疫细胞将启动更快的反应。这是疫苗背后的基本原则。

然而，当人体希望身体接受诸如捐赠器官之类的异物时，这种机制会引起问题。然而，情况并非总是如此。20世纪50年代，伦敦大学学院的一组研究人员发现，将免疫系统暴露于子宫内的异物会产生相反的效果。

法国国家健康和医学研究所的塞巴斯蒂安·拉克鲁瓦-德斯马泽和他的同事们考虑了触发这种启动效应是否有助于治疗血友病等遗传性疾病。

在血友病中，基因突变导致凝血蛋白的丢失。最常见的血友病类型是由凝血因子ⅷ缺乏引起的。生来就患有这种疾病的人可以注射凝血因子ⅷ，但是大约五分之一的血友病患者有抗体可以使免疫系统中的蛋白质失活。

为了观察子宫内的启动效应是否会对免疫反应产生不同的影响，拉克鲁瓦-德斯马泽团队将凝血因子八的一部分与另一种蛋白质结合，使凝血因子能够穿过母体和胚胎之间的胎盘。该小组随后将其注射到缺乏凝血因子ⅷ的怀孕小鼠体内。一旦幼仔出生，研究人员就用凝血因子八治疗来治疗所有的后代。他们发现在子宫内接受治疗的老鼠对这种蛋白质更有耐受性。平均来说，它的免疫系统产生的针对这种蛋白质的抗体比对照组少80%。(宗华)

中国科学新闻(2015-03-03第二版国际版)