美加州再生医学研究所前途未卜折射学科困境

也许十多年后，人们发现在CIRM的投资是值得的。但是即使CIRM不再存在，我们已经有了大量关于干细胞研究的原始数据，这足以确保我们能够从国家卫生研究院、工业界和富人那里获得研究资金。

在2012年的会议上，病人和他们的家人等着看CIRM 1亿美元的申请是否会被批准。

照片来源:《旧金山纪事报》

乔纳森·托马斯是加州再生医学研究所(CIRM)的董事会主席。多亏了30亿美元的干细胞研究基金，来自世界各地的科学家齐聚CIRM，使其成为干细胞研究的领导者。然而，CIRM的项目资金将在2017年用完，命运不再掌握在科学家们自己手中。为了赢得公众和*的支持，托马斯知道他们必须拿出实际的成果来证明CIRM庞大的科学研究基金的价值。他说:“我们必须尽快将科研项目的成果应用到患者身上。”

2004年，加州人投票支持CIRM，这不仅促进了它的建立，也使它成为世界上最大的干细胞研究资助组织。30亿美元的巨额研究基金吸引了130名科学家到加州进行研究，并在那里创造了数千个工作岗位。在CIRM的支持下，已有1700多篇论文在主要期刊上发表，5项早期干细胞临床研究正在进行中。

然而，CIRM在其运作中也遇到了许多困难。为了处理各种关于效率低下和潜在利益冲突的指控，CIRM不断改进其组织结构和实际方法。此外，CIRM必须不断适应干细胞研究所遇到的伦理和道德问题。

现在，经过10年的运作，CIRM正在为自己的未来而奋斗。前任主席兼生物学家艾伦·特鲁森离职了。CIRM欢迎新主席兰德尔·米尔斯，一位商人。CIRM正计划开展一场宣传活动，以赢得选民对新一轮总计50亿美元研究资金的支持。然而，CIRM正受到越来越强烈的质疑，公众认为，尽管成本如此之高，但最终的好处并不在自己身上。

不管CIRM的预算是否被批准，当传统的资助机构对他们的研究不感兴趣时，让后来者知道如何筹集资金将是科学研究和创新领域的先锋。

CIRM多年来经历的大多数辉煌时刻都与帕洛阿尔托房地产公司的罗伯特·克莱恩有关。2004年，克莱因提议寻求公众对干细胞研究的支持。克莱因的成功为研究干细胞的科学家点燃了希望之火，而干细胞曾受到美国前总统乔治·沃克·布什的严格限制。当时加州的投票结果不仅消除了干细胞研究的绊脚石，也证明了相当一部分公众支持干细胞研究。

加州树立榜样后，又有五个州支持干细胞研究。德克萨斯大学的干细胞生物学家和癌症生物学家西恩·莫里森说:“在CIRM成立之前，每个人都在讨论如何限制胚胎干细胞研究。CIRM成立后，每个人都在讨论如何跟上加州的步伐。”

下一步

克莱因说，科学研究比以往任何时候都更容易受到批评。尽管美国总统巴拉克·奥巴马在2009年放宽了对胚胎干细胞研究的限制，但他的继任者可能不会这么做——他们可能会沿用老布什*的政策，打击胚胎干细胞研究。克莱因特别指出:26个州的*反对胚胎干细胞研究。

更重要的是，美国国家卫生研究院(NIH)获得的科研经费较少，这导致了NIH再生医学研究中心在4月份关闭。这是克莱因打算用来说服选民的一个例子。他说:“我们必须保护科学家研究所有类型细胞的*。为了实现这个目标，我们必须把科学研究从宗教伦理中解放出来。"

在加利福尼亚，研究人员正在使用诱导多能干细胞和胚胎干细胞来产生神经细胞、心脏细胞、眼球细胞、皮肤细胞等。他们打算在这些细胞上进行人体试验。研究人员还在开发能够抵抗癌症干细胞的药物，癌症干细胞是癌症难以治愈的根源。此外，加州在世界上只有两种临床治疗试验，将基因编辑和细胞疗法结合起来治疗艾滋病。研究人员的工作环境非常好:有12套全新的实验设备和特殊的资金来源，所以年轻的科学家不用再担心钱的问题。

遭受批评

荷兰莱顿大学医学中心的克莉丝汀·穆默里说:“几乎所有其他国家的同事都特别嫉妒加州的干细胞研究人员，但是到目前为止，他们还没有发现任何可以用来治疗疾病的结果，所以他们受到了批评。”

同样的批评经常围绕着CIRM。1月22日，托马斯和CIRM公司负责研发的高级副总裁艾伦·菲格尔(Ellen Feigal)在洛杉矶出席监管委员会会议时遇到了不舒服的问题。委员会成员吉姆·洛特在观看幻灯片演示时失去了耐心。他有一个13岁的女儿，患有脊髓损伤。在整张幻灯片中，用空洞的语言描绘了CIRM的光明前景。这些幻灯片都没有提到CIRM取得了什么样的成就，以及什么时候可以帮助他的女儿从轮椅上站起来。洛特当场回答了他的问题，但没人能给他答案。洛特在会后告诉托马斯不要指望他会再次投票给CIRM。

洛特还承认，CIRM正在做的科学研究值得投资，但CIRM并没有向公众很好地展示其行动，也没有向公众展示其完成治愈疾病的最初承诺的能力。

此外，怀疑者不仅仅是患者的家庭成员。例如，一家医学杂志在2012年发表的一份报告称，CIRM的雄心是不现实的。2011年，资助CIRM临床试验项目的加州门洛帕克的杰龙公司停止支持该项目。

CIRM正在向洛特和公众充分展示其科学研究成果，并做出了一系列改变。今年3月，CIRM授予阿斯特里亚斯生物治疗药物公司1400万美元，继续测试因缺乏资金而放弃的科研产品。为了加快研究进度，CIRM调整了其资产结构，为最有可能取得成果的研究项目腾出更多资金。例如，2013年，CIRM削减了基础研究经费，并将节省下来的2亿美元投资于正在进行的疾病研究项目。

利益纠纷

受益于CIRM的科学家认为，该组织的工作方法非常新颖。例如，2008年，CIRM向两个小组提供了财政支持，一个由加州大学旧金山分校的免疫学家杰弗里·青石领导，另一个由维亚济特领导。CIRM要求他们相互合作，将胚胎干细胞衍生的胰岛素生产细胞移植到糖尿病患者体内。

青石公司发现，病人的免疫系统可能会破坏移植的细胞，或者对移植的细胞反应过于强烈。他们从动物实验中收集的数据表明，如果将细胞放在容器中并移植给病人，有害的免疫反应将会避免。在收到青石公司的要求后，维亚基开始开发一种多孔膜——用于容纳细胞。该公司目前正与美国食品和药物管理局合作设计一项临床试验。青石公司表示:“我认为没有CIRM的支持，维亚蒂不可能取得今天的成就。”

斯坦福大学干细胞生物学和再生医学研究所所长欧文·韦斯曼从CIRM疾病小组获得了1900万美元的奖金，帮助他和他的英国同事开发白血病抗体疗法。魏斯曼的团队开发了一种抗体，并成功地在动物身上进行了测试。去年12月，魏斯曼从CIRM获得了1300多万美元，用于测试该抗体在人体内的安全性。

魏斯曼认为，CIRM的支持使得科学研究不再需要小心翼翼地踏上红线，而是能够以不断探索的科学精神推动项目的不断进展。例如，在收到CIRM的资金后，他们可以推出两种可能的和有效的措施来进行实验，这将大大增加成功治愈白血病的可能性。魏斯曼说:“这在过去是不可想象的。在所有生物技术公司中，金钱永远拥有最终决定权，而不是科学家。”

然而，一些人批评CIRM在科学研究项目中将太多的权利交给了科学家和利益相关者。例如，医学研究所在一份报告中指出，CIRM给大学领导、病人代理人和生物技术公司分配了29个董事会席位。由于这种分配，整个董事会不可避免地卷入了利益纠纷。作为回应，CIRM改变了投票规则——可以从项目中获得资金的组织不能参与投票。

今年3月，CIRM决定修改投票方法，该方法已被批评多年。CIRM作为投资者，有三分之一的决策成员是基金的接受者。同样的问题困扰着其他类似CIRM的组织。美国唯一一个在规模上能与CIRM匹敌的德克萨斯癌症预防与研究学院(CPRIT)也受到了各种批评，其中之一是该组织将优先向“附属机构”提供资金，而无需同行审查。

许多由CIRM资助的科学家认为CIRM应该继续存在，但同时他们对自己的未来感到乐观。科学家克莱夫·斯文森说:“也许十多年后，人们发现在CIRM的投资是值得的。但即使CIRM不再存在，我们已经有了大量干细胞研究的原始数据，这足以确保我们能够从国家卫生研究院、产业界和富人那里获得研究资金。”

为了应对CIRM可能不再存在的危机，Thomas正试图整合更多资源，并努力利用节省下来的资金支持正在进行的临床试验。然而，如果克莱因愿意帮助，这将不再是一个问题。克莱因认为CIRM下一阶段的资金申请是一场前所未有的极其残酷的科学战争。他说:“如果我们现在动摇，那么*将能够在科学研究领域建立自己的权威。在接下来的50到100年里，科学研究将失去独立性。”(段鑫)

中国科学新闻(2014-07-08第三版国际版)

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