世界首例,中国科学家完成基因编辑人体临床试验
科普小知识2022-01-19 18:22:59
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据国外媒体报道,中国科学家再次站在世界前列。华西医院的团队成功地将经CRISPR-Cas9基因编辑技术修饰的细胞植入人体,中国成为世界上第一个拥有这项技术的国家。国外媒体认为,这一重大突破将引发中美两国在生物医学领域的新一轮竞争。
这种新型疗法将成为病毒性肺癌患者的救星。当化疗和放疗不再有效时,这种疗法将成为病人的最后一根稻草。
美国技术小组今年6月开始了一项类似的研究,他们还获得了2.5亿美元的研究基金。然而,由于美国食品和药物管理局行动缓慢,该小组的临床试验尚未正式开始。
基因编辑技术并不是一个新名词,因为专家们以前已经用这种技术治疗过艾滋病,而且其效果非常明显。然而,新的CRISPR技术更方便。科学家将从病人血液中收集T细胞(一种免疫细胞),然后使用CRISPR-Cas9技术在细胞中敲除一种基因。
CRISPR-Cas9技术将能够识别染色体上特定基因序列的分子模板与能够切断染色体上特定序列位置的酶结合在一起。被敲除的基因编码一种叫做PD-1的蛋白质,这种蛋白质通常是细胞免疫反应的检查点,可以防止免疫细胞攻击健康细胞。基因编辑过的细胞将在实验室中培养和增殖,然后输回病人的血液中。转化的细胞将在病人体内巡逻。
然而,凡事都有两面性。CRISPR基因编辑技术可能会在错误的地方编辑基因组,从而对患者造成身体伤害,有时还会导致新的癌症。中国科学家表示,他们将在将细胞返还给患者之前验证这些细胞,并确认正确的基因被剔除。
中国科学家还说:“到目前为止,这确实是世界上第一个相关领域的临床研究。但这只是开始。”
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