美尼曼匹克氏症临床试验一关键挫折遭忽视

国家健康研究员临床中心是NPC临床试验的地点。然而，当出现并发症时，试验停止。

资料来源:国家卫生研究所

五年前，当美国国家卫生研究院(NIH)院长弗朗西斯·柯林斯(Francis Collins)提议在NIH建立一个新的转化医学中心时，他遭到了足够多的质疑。默克前首席执行官罗伊·瓦杰洛斯(Roy Vagelos)告诉国会委员会，美国国家卫生研究院的6亿美元努力可以克服行业无法解决的问题——这种想法就像相信“精灵存在”

因此，该项目启动后不久，科林斯的弟子兼国家转化科学促进中心(NCATS)主任克里斯·奥斯汀(Chris Austin)就承受着巨大的压力，要想出成功的例子。目前，NCATS已经有了一些成功的案例，比如发现一种叫做氯环嗪的抗组胺药可以阻碍丙型肝炎病毒感染细胞的能力。在2014年埃博拉疫情期间，NCATS研究人员还通过强力筛选化学物质，确定了53种阻止病毒进入细胞的化合物。

然而，没有VTS-270这样的成功。VTS-270是一种治疗不可治愈的罕见遗传性疾病——C型尼曼病(NPC)的方法。这种疗法的早期研究和开发是由NCATS协调的一个合作团队进行的，然后转移到位于马里兰州盖瑟斯堡的一家小公司——威特斯。然而，今天，这个成功故事的早期章节正在被改写，因为它提出了一个问题:合作小组的参与者是否低估了一个关键的挫折。

目前，威特斯正在进行该药物的后期临床试验。这是一种叫做环糊精的大分子糖，通过腰椎穿刺注射到NPC儿童的脊髓液中。然而，目前的测试还有一个很大的障碍。当时，在第一次尝试中，由NCATS召集的团队使用了一个植入式“储药器”，通常用于注射治疗脑癌的化疗药物，将药物直接注射到储存脑脊液的心室中。在这三名儿童中，两人的心室很快被感染，试验于2013年4月30日暂停。

这项名为“脑室注射药物的ICV试验”的研究再次成为焦点，因为一位母亲最近要求对发表在《药物化学当前话题》杂志上的一篇文章进行修改。这位母亲有两个被NPC折磨的孩子。这篇文章由25位作者撰写，描述了*、学术研究人员和倡导团队之间的合作。它使ICV试验成为团队合作的范例，即加速药物通过早期研发阶段，并增加商业化的可能性。临床试验中止9天后，这篇文章被提交给《药物化学当前话题》杂志，两个月后进行了修订，直到2014年才发表。然而，它没有提到上述测试的失败或放弃大脑直接给药途径。

克里斯·亨佩尔有一对12岁的双胞胎女儿，但患有NPC症，是一位倡导研究和开发NPC疗法的知名人士。最近，她向《药物化学当前话题》杂志的编辑艾伦·雷茨指出了上述疏忽。Reitz说他正准备发布一个错误更正。(宗华)

阅读更多

科学相关报道