新基因疗法可用于治疗颞叶癫痫

科学日报(记者顾刚)-德国柏林的沙雷特大学医院和奥地利因斯布鲁克医科大学联合开发了一种治疗颞叶癫痫的新方法。这种靶向基因治疗是根据癫痫发作的位置来实施的，以抑制癫痫发作症状。

在欧洲，约有500万人患有癫痫，其特征是神经细胞反复同步放电，导致正常脑功能中断并表现为癫痫发作。最常见的形式是颞叶癫痫，它起源于颞叶。这种疾病的长期后果可能是记忆功能、学习能力和情绪控制障碍。此外，工作、旅行和体育活动也受到影响。

药物通常对颞叶癫痫患者无效，并且经常伴有严重的副作用。对于这类患者，手术切除颞叶病变通常是唯一的替代疗法。然而，这样的手术将导致认知功能的丧失，并且不能保证癫痫不会复发。

柏林沙雷特大学医院病毒学研究所所长海尔布隆教授和因斯布鲁克医科大学药理学研究所的克里斯托弗·施瓦茨教授联合开发了一种基于靶向基因的新疗法，这种疗法可以选择性地将特定基因引入负责癫痫发作的大脑区域神经细胞，并可用作储存强啡肽和定向给药的方法。

强啡肽是一种内源性物质，可以防止过度的神经元觉醒。一旦神经元吸收并储存特定的基因，它们将永久产生药物储备。“在癫痫发作开始时，通过靶向基因靶向给予强啡肽将减弱神经元活动的高频信息刺激强度，并抑制癫痫发作。”施瓦茨教授解释道，“因为药物只有在需要时才会从细胞中释放出来，所以我们称之为‘按需药物’基因疗法。”

该研究小组现已在动物模型中证明，基因疗法可以抑制癫痫发作数月，癫痫发作对学习和记忆的负面影响已经消失。这种基因治疗的副作用还没有被观察到，也没有发现按需药物释放的习惯性影响。此外，研究小组还测试了癫痫患者组织样本的治疗原理，证明强啡肽可以显著降低组织中同步神经元活动的强度和频率。

海尔布隆教授说:“研究结果给了我们充分的信心，这种新的治疗方法也可以在人类身上成功。”他们现在希望尽快将这种新的基因疗法应用于临床。