特朗普*食药监局下一任领导面临系列管理挑战

美国食品和药物管理局尚未决定如何监管转基因动物的肉，比如这头无角牛。照片来源:重组技术提供

美国当选总统唐纳德·特朗普希望加快药品审批，并广泛减少*监管。这对美国食品和药物管理局(FDA)意味着什么尚不清楚，但如果特朗普*对其他职位的选择可以作为参考，他将寻找一位FDA首席执行官来再次改变现状。

下一任美国食品和药物管理局局长可能会改变该机构在从医学测试到声称提供干细胞治疗的诊所的所有事情上的立场。但到目前为止，尚不清楚特朗普*将如何摆脱过去的做法，以及在巴拉克·奥巴马(barack obama)总统执政期间已经提出但尚未敲定的指导方针。

华盛顿霍金·洛维律师事务所的合伙人戴维·福克斯说:“在特朗普*宣布任命并获得参议院批准之前，美国制药业将探索前进的道路，并为未来做计划。这个领域的人需要提前做很多规划。”。由于相关的法规和结构可能会被删除，这将使制定计划变得极其困难。”

最近，《自然》杂志分析了下一届美国*将推进或扫除什么。

1.药品审批更快

美国食品和药物管理局试图在加速药物审批和获得令人信服的临床数据之间取得平衡。这种情况在2016年9月达到顶峰，当时该机构批准了一种治疗杜兴氏肌营养不良症的药物eteplirsen。

这种药物由马萨诸塞州的萨雷塔治疗公司生产，是治疗致命遗传疾病的少数疗法之一。病人为这种新药欢呼。然而，一些食品和药物管理局的评估者并不高兴，因为该机构是基于一项仅涉及12名儿童的临床试验。该试验证明，关键蛋白水平略有增加，但症状或疾病进展没有明显变化。

这一决定让医学界和提倡该药物的患者猜测，美国食品和药物管理局在未来针对罕见疾病的药物决策中将采用何种标准。"新主任将面临萨瑞普塔药物批准的后果。"福克斯说:“这是一个大问题:他或她的角色是帮助组织管理病人的声音，并保持在美国销售的药物的一定标准。”

福克斯说，从法律上讲，美国食品和药物管理局在批准一种药物之前必须获得其功效和安全性的“实质性证据”，但这一点需要解释。该机构将很快或将面临降低相关门槛的巨大压力。

2.干细胞“诊所”

在2014年和2015年，美国食品和药物管理局推出了一系列提案来规范许多声称干细胞疗法未经证实的诊所。根据一项研究，美国大约有570个类似的诊所，而且这个数字还在增加。该提议遭到干细胞诊所和希望接受治疗的患者的谴责，他们迫不及待地想证明治疗是否有效。

然而，许多科学家，尤其是干细胞研究人员，已经呼吁食品和药物管理局禁止未经证实的细胞疗法。他们担心病人的安全，担心类似的治疗会损害所有干细胞疗法的声誉。到目前为止，美国食品和药物管理局的提议还没有最终确定。

3.转基因动物的食物

基因编辑(一种让研究人员对基因组进行有针对性的改变的技术)在学术界和医学实验室已经变得很流行，并对管理者提出了挑战，他们必须使旧的管理规范适应新技术。

美国农业部决定，几个转基因经销商不受其监管。所有人的目光都集中在管理转基因动物的食品和药物管理局。我们将拭目以待，看看该机构如何处理即将到来的大量转基因动物。2015年，奥巴马的科学技术政策办公室要求该机构管理转基因食品，以确定哪些法规需要更新，但尚不清楚食品和药物管理局是否会管理转基因动物以及如何管理。

4.实验室医学测试

2014年7月31日，美国食品和药物管理局通知美国国会，它计划扩大对一些医疗诊断的监管。该计划将包括监测实验室开发的检测方法，而不是成套出售的检测方法，以解决用于患者诊断和治疗(尤其是癌症)的类似检测的复杂性和重要性。

医学领域和研究实验室表示，该计划将扼杀一个领域的创新，这对于精密医学的进步至关重要。但是其他人，包括美国国立卫生研究院主任弗朗西斯·柯林斯，认为缺乏相应的系统导致了在西部大荒野的不可靠实验，这可能会给病人带来伤害。

食品和药物管理局还没有制定出计划，这使得下一任主管更容易影响其最终形式。据传闻，医生、投资者和华盛顿特区智库美国企业研究所的高级成员斯科特·戈特利布被认为是该职位的候选人。他说这项提议会扼杀医疗创新。但是戈特利布也承认，一些测试，尤其是涉及多个变量的高度复杂的测试，可能需要一些监督。

5.推广未经授权的药物

该机构在2014年发布的指导方针草案旨在澄清公司可以在多大程度上推广未经批准的“无标签”药物。这是行业利益和消费者活动对立的另一个问题。

考虑到特朗普对监管的厌恶，一些人担心这些尚未敲定的提案的命运。“如果该公司被允许推销未经该机构批准的药品和医疗设备，这确实会损害重要的公共健康保护。”华盛顿的一个消费者权益团体——公众健康研究中心主任迈克尔·卡罗姆说:“谁将领导食品和药物管理局是一件非常重要的事情。这将严重影响药品和医疗设备的安全。”(晋南编)