埃米莉·怀特黑德

埃米莉·怀特黑德，她是首个接受创新CAR-T疗法的儿童，这一疗法今年在美国获批投入使用。怀特黑德与白血病的抗争故事鼓励着开发新疗法的研究人员，也为其他病患带来希望。

1、人物故事

最简单的一个手势，却有可能是最有力的表达方式。今年7月份，在美国食品与药品管理局（FDA）举行的一次会议上，12岁的小女孩艾米莉·怀特黑德（EmilyWhitehead）从观众席上起身，径直走向正在台上发言的男人。她没说一句话，只是紧紧抓住该男人的胳膊。

“我当时只是觉得，如果我站在他的身边，就能帮到他，”艾米莉回忆说。5年前，她成为世界上第一个接受CAR-T试验疗法的孩子。在台上发言的男子是艾米莉的父亲汤姆，他当时正在呼吁专家组批准实施CAR-T疗法。这种疗法能够通过基因方法改造患者的免疫细胞，令其可以识别和攻击癌细胞。

看到女儿向自己走来，汤姆禁不住抽泣起来。专家组成员也一度哽咽。“很显然，我们被这种场景打动了，”儿科肿瘤学家蒂莫西·克里普（TimothyCripe）说道。他来自俄亥俄州哥伦布市的全国儿童医院（NationwideChildren'sHospital），也是专家组成员。“她就是一个活生生的例子，”克里普说。

最终通过投票，专家组一致同意批准实施该疗法。这在针对患有急性淋巴细胞白血病的儿童和青少年同类疗法中尚属首次。FDA也同意了。几个月后，另一项CAR-T疗法也获得通过，这一次是针对非霍奇金性淋巴瘤（non-Hodgkin'slymphoma）的，对于此类癌症疗法而言，2017年是颇具历史意义的一年。

“这是个分水岭，”斯坦福大学医学院癌症免疫疗法研究人员克里斯塔尔·玛卡尔（CrystalMackall）说。不过她表示这两个率先得到批准的疗法，仅仅是CAR-T具有强大效力的初步例证。几十个学术团队和生物科技公司正在从事CAR-T疗法研究，努力提高现有疗法的安全性和可控性，同时提供现成的、无需为每位患者专门设计的疗法。

儿科肿瘤学家史蒂芬·格鲁普（StephanGrupp）表示，尽管这项工作取得了一些进展，“但成功与失败的界限往往只有一步之遥。”他是艾米莉在宾州费城儿童医院的主治医生。在接受了CAR-T免疫细胞注射几天后，艾米莉产生了一种名为“细胞因子释放综合征”（cytokine-releasesyndrome）的严重免疫反应。格鲁普称，如果不是他反应迅速，及时采用一种在当时尚未得到验证的方法进行干预治疗，艾米莉现在可能已经不在人世了。

这种悲剧不仅会毁了艾米莉的家庭，也可能使CAR-T疗法的研发脱离正轨。艾米莉如今已经完全康复，欣然接受了她作为此次癌症革命“代言人”的角色。“感觉真是太棒了，”她说。“这些人都是那么地敬佩我，这种感觉真的很特别。”

入选2017年《自然》年度十大科学人物。