“亨廷顿舞蹈病”猪模型

2018年3月２９日发表在美国《细胞》杂志上的研究显示，暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院教授李晓江等人利用ＣＲＩＳＰＲ－Ｃａｓ９基因编辑技术，将人突变的亨廷顿基因插入猪的内源性基因中，并进一步培育出患“亨廷顿舞蹈病”的猪。

1、简介

2018年3月29日发表在美国《细胞》杂志上的研究显示，暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院教授李晓江等人利用ＣＲＩＳＰＲ－Ｃａｓ９基因编辑技术，将人突变的亨廷顿基因插入猪的内源性基因中，并进一步培育出患“亨廷顿舞蹈病”的猪。

中国研究人员领衔的国际研究团队利用基因编辑技术培育出患“亨廷顿舞蹈病”的猪，为治疗这种遗传性神经退行性疾病提供更为理想的动物实验模型。

猪的体型更加接近人，“亨廷顿舞蹈病”猪与人类患者症状更相似。

2、意义

亨廷顿舞蹈症、阿尔茨海默病、帕金森病、肌萎缩侧索硬化症等均是因为蛋白质的错误折叠而导致神经细胞死亡,是当今社会严重威胁人类健康的神经退行性疾病。这些疾病伴随年龄渐长而产生、可遗传、呈渐进性发展，由于缺乏合适的动物模型进行药物筛选，目前尚无有效的治疗方法。

研究发现，该模型不仅能模拟亨廷顿舞蹈症病人在大脑中特异神经元选择性死亡的典型病理特征，而且表现出类似亨廷顿舞蹈病“舞蹈样”的异常行为。更重要的是，这些病理特征及异常行为都可以稳定地遗传给后代。