血友病基因疗法动物试验获成功

日本研究人员最近成功发明了血友病基因疗法，并成功应用于实验小鼠。

血友病是由遗传性凝血功能障碍引起的疾病，其特征是人体不能产生凝血因子或凝血因子产生不足，导致凝血时间延长和止血困难。人类凝血因子主要是由肝脏产生的一种蛋白质，但血友病患者的肝脏缺乏产生这种蛋白质的正常基因。

京都大学和奈良县医科大学的研究小组使用特殊的运输工具将凝血因子基因植入患有血友病的实验大鼠的肝脏。结果表明，实验大鼠肝脏开始产生凝血因子，作用持续300多天。此外，实验小鼠的出血很容易停止，表明凝血功能已恢复。

目前，血友病还没有根本的治疗方法。重症患者只能每隔几天注射一次凝血因子制剂，费用昂贵。未来，研究小组计划利用这种基因疗法将控制凝血蛋白生成的基因植入人类诱导多能干细胞(IPS细胞)，并将分化的肝细胞移植到人体，以治疗血友病患者。诱导多能干细胞是通过“重编程”成熟细胞培养的干细胞，具有与胚胎干细胞相似的分化潜能。

相关研究成果发表在美国在线科学杂志《公共科学图书馆综合卷》第16期上。