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新药物为攻克昏睡病带来希望

科普小知识2021-11-05 18:20:18
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在刚果**,医务人员在非洲检查昏睡病。资料来源:NEIL BRANDVOLD

11月16日,欧洲药物管理局(EMA)在伦敦批准了一种治疗非洲锥虫病(俗称昏睡病)的新的有效疗法,从而为受该疾病影响的国家使用这种疗法扫清了道路。[科学报告原文]

研究人员表示,这可能会很快改善生活在西非和中非的成千上万名患者的生活。在中非,昏睡病是由采采蝇传播的寄生虫引起的,这种寄生虫不仅会导致严重的睡眠障碍,还会导致攻击性、精神障碍,最终导致死亡。

德克萨斯州休斯顿贝勒医学院的热带疾病专家彼得·霍特兹说,“这是非洲睡眠病人的一个伟大胜利”,也是被忽视疾病药物倡议的一个伟大胜利(一个重新发现药物并促进其批准的非营利组织)。霍特兹说:“这是一个很好的DNDi验证方法。”

2017年,国家卫生官员向世界卫生组织(世卫组织)报告,非洲有1,447例昏睡病,但人们普遍认为实际病例数要高得多。就在10年前,人类非洲昏睡病的主要治疗方法是含砷药物美拉索普,它导致5%的患者死亡。

目前用于治疗睡眠疾病的药物被称为伊维酮和硝呋替莫,这两种药物并不致命,但它们涉及一系列复杂的输液和药物,因此必须在医院进行治疗。这些疗法还要求患者进行疼痛的腰椎穿刺,以检查脑脊液中是否存在寄生虫。所有这些限制使得许多非洲国家的昏睡病患者无法得到适当的治疗。这些国家包括刚果**、中非*、几内亚和乍得。

然而,这种新的药物,被称为飞心达唑,可以连续10天每天服用一片。费希尼达唑最初是在20世纪80年代开发的,后来被德国赫斯特制药公司放弃,该公司拥有该药。2005年,DNDi研究人员在寻找可能的抗寄生虫化合物时重新发现了这种药物。

DNDi与制药商赛诺菲(Sanofi)合作,根据一套旨在帮助欧盟以外的中低收入国家在市场上销售新药的特殊规则,在睡眠患者身上测试了该药物,并申请了欧洲药品管理局的推荐。这种所谓的第58条程序涉及来自欧洲医学协会、世卫组织和受昏睡病影响的国家的专家。

同一天,欧洲药品管理局的一个科学委员会宣布了对非奥硝唑的“积极意见”,为一些非洲国家批准使用该药物开辟了道路——所有这些都可以在90天内实现。DNDi表示,第一批患者应该可以在2019年中期接受这种药物的治疗。

瑞士日内瓦的第二生命研究所被忽视的热带疾病部主任娜塔莉·斯特鲁布-沃格夫特说,这种新疗法在几个层面上都带来了好消息。因为睡眠病人不再需要旅行疗法,他们可以更早治愈,这不仅对这些病人有益,而且有助于减缓疾病的传播。

研究人员指出,这种药物对轻度和重度睡眠疾病都有效,因此卫生工作者不再需要检测病人的脊髓液。此外,睡眠病人不再需要住院这一事实将减轻贫穷非洲国家医院床位和工作人员短缺的压力。

霍特兹说,这种治疗方法也重新点燃了人们彻底消除昏睡病的希望,但这需要所有国家的共同努力。

“我们以前来过这里。”霍特兹说。在20世纪60年代,“昏睡病的发病率处于最低点”,但是在受这种疾病影响的地区的战争摧毁了现有的大部分成就。他说世界不应该错过这个最终战胜疾病的新机会。"将来非洲会有冲突。"

昏睡病是一种由被称为锥虫的寄生虫感染引起的疾病,这种疾病在中非很普遍。金字塔主要寄生在人类和牲畜身上,导致严重的疾病和流行病。例如,由采采蝇传播的锥虫Gombe可导致致命的昏睡病。成体主要寄生在脊椎动物(尤其是鱼类、鸟类和哺乳动物)的血液中。大多数物种需要一个中间宿主(昆虫或水蛭)来完成它们的生命周期。例如,昏睡病病原体冈比亚锥虫或罗得西亚锥虫通过采采蝇传播。睡眠过多是昏睡病的主要临床表现。在非洲昏睡病的过程中会出现各种并发症。并发症与疾病的进展有关,如心肌炎和影响生长发育。(赵茜·Xi)

中国科学新闻(2018-120,第二版国际)