中国首例原研抗癌新药在美获准上市

11月15日，美国食品和药物管理局(FDA)宣布，由中国自主研发的抗癌新药“西布替尼”获准上市。这给淋巴瘤患者带来了好消息。

扎替尼已成为首个被美国食品和药物管理局认定为“突破性疗法”的中国本土抗肿瘤药物。它也是第一个向美国食品和药物管理局提交NDA(新药申请)并被接受的中国创新抗肿瘤药物。

北京大学肿瘤医院淋巴瘤科主任、大型内科主任、项目主任朱军在接受《中国科学日报》采访时表示，该临床试验是由全国14个中心联合完成的，北京大学肿瘤医院淋巴瘤科是小组组长。临床试验以复发或难治性套细胞淋巴瘤为单一药物，进行上市登记申请的临床试验。有86例患者在7个月以上的时间内入选，总有效率好，完全缓解率高。

不久前，朱军研究小组见证了这种新型中药走向世界的过程。

10月21日至24日，朱军研究团队与药物临床试验组织、伦理委员会等辅助部门一起，接受了美国食品和药物管理局对朱军领导的206项临床试验的现场验证，得到了美国食品和药物管理局检查人员的高度肯定。

淋巴瘤是源于淋巴造血系统的一组恶性肿瘤的总称。它是世界上发病率增长最快的恶性肿瘤之一。根据《柳叶刀》2018年的调查数据，2012年全球淋巴系统恶性肿瘤发病率约为45万。大多数患者在诊断时处于疾病的晚期，面临着治疗有限和预后不良的困难。

西替尼是一种新型的强效BTK(细胞质蛋白)抑制剂，目前正作为单一药物或与其他疗法结合使用，以进行各种淋巴瘤治疗的临床试验。数据显示，在套细胞淋巴瘤的临床试验中，超过84%接受西布巴尼治疗的患者获得了总体缓解。基于两项临床试验的有效性数据，药物管理局批准了西替尼。在一项针对复发/难治性套细胞淋巴瘤患者的多中心2期临床试验中，接受西替尼治疗后患者的总缓解率(ORR)达到84%，包括59%的完全缓解率(CR)。该试验的中位持续缓解时间(DOR)为19.5个月，中位随访时间为18.4个月。

据悉，今年1月，扎布替尼被美国食品和药物管理局授予“突破性治疗认证”，成为中国首个获得认证的抗癌新药。8月，美国食品和药物管理局正式接受了西布替尼的新药上市申请，并授予其优先评价资格。

与此同时，西布替尼正在进行两项第三阶段全球临床迎头研究，将伊布利特与华氏巨球蛋白血症和慢性淋巴细胞白血病进行比较，后者也是中国第一个使用外国制药公司开发的产品进行直接迎头研究的本土新药。