美药管局批准首款小干扰RNA药物

新华社华盛顿8月11日电(记者周舟)美国食品和药物管理局最近批准了第一种小干扰核糖核酸药物，用于治疗患有甲状腺素运载蛋白遗传性淀粉样变性的成年患者。

小干扰核糖核酸是一种微小的核糖核酸分子，可以干扰核糖核酸的“信使”功能，导致致病基因“沉默”，无法合成相关的蛋白质。新批准的Onpatro是第一个使用这种机制开发的药物。

遗传性甲状腺素运载蛋白淀粉样变性是一种罕见的遗传性疾病，可在周围神经、心脏和其他组织中形成异常淀粉样蛋白沉积。病人的症状是失去知觉、疼痛或不能移动。

安帕他输注剂将小干扰核糖核酸包裹在脂质纳米粒中。在治疗中，药物直接输送到肝脏，干扰致病性“甲状腺素运载蛋白”的产生过程，从而减少外周神经中淀粉样蛋白的沉积，帮助患者控制病情。

在一项涉及225名患者的临床试验中，148名患者连续18个月每三周接受一次药物治疗。对照组中有77人接受了安慰剂治疗。

结果表明，第一组患者在肌力、感觉、反射、血压、心率等自主神经测量指标方面表现较好，其行走、营养状况和日常活动能力也优于对照组。