专家建议丙肝药在发展中国家采取差别定价

各方都*丙型肝炎治疗药物的高成本。该图显示了丙型肝炎的流行情况。

资料来源:改编自MOHD HANAFIAH等人和NIZAR N. ZAEIN出版的图片。

对于那些疾病治疗倡导者来说，美国食品和药物管理局(FDA)批准所谓的丙型肝炎病毒(HCV)重磅药物是喜忧参半的消息。加利福尼亚州福斯特市吉利科技公司生产的索福思泊威比市场上的其他药物功效更好:它能有效抵抗大多数丙型肝炎病毒变异，并能更快、更安全地清除这种损害肝脏的病毒。

然而，让人们非常痛苦的是它的价格:每片1000美元，而且这种药必须服用至少12周才能生效。因此，生活在资源贫乏国家的1亿多患者很难使用这种药物。"不管这种药有多好，如果没人能使用它，它就没用了。"“治疗行动小组”的特蕾西·斯旺说。治疗行动小组是一个总部设在纽约的非营利组织。

一个不寻常的举动是，斯旺和其他丙肝倡导者恳求吉利从一开始就降低现金短缺国家的药品价格。他们希望避免艾滋病流行初期的“噩梦”:经过几年，包括许多*和法案，穷人能够使用救命的抗逆转录病毒药物。

"我们希望现在就能得到有效的药物，而不是15年后."在无国界医生组织的“获取基本药物运动”中工作的日内瓦临床医生伊莎贝尔·梅耶-安德里厄斯说，“我们确信这种药物可以改变中低收入国家治疗丙型肝炎病毒的方式。”

迈耶-安德列指出，吉利似乎能够接受阶梯定价，该公司将这一策略应用于其抗艾滋病毒药物。吉利公司负责公司和药品事务的执行副总裁格雷格·奥尔顿在给《科学》杂志的电子邮件中表示，公司希望“开发适当的使用和定价策略”。

丙型肝炎的临床表现包括发热、消化道症状和肝功能异常。据《科学》杂志报道，丙型肝炎病毒可导致危及生命的肝硬化和肝癌，估计有1.3-1.85亿人受到感染，其中90%生活在贫穷国家。主要通过受污染的输血或吸毒者共用注射器，也会发生性接触。目前，共发现了6种主要的病毒变异体，它们被称为基因型，每种变异体对治疗有不同的反应，因此迫切需要新药。

直到2011年，唯一的疗法是不太受欢迎的48周疗法，该疗法结合了注射含利巴韦林的干扰素以改善免疫系统和一些非特异性抗病毒作用，但并不直接攻击丙型肝炎病毒。这种疗法通常有非常严重的副作用。基因型1患者的治愈率低于50%。在美国的300万丙肝患者中，大约70%预计会感染该基因型。

在过去的三年里，已经有三种药物投放市场。这些药物可直接攻击丙型肝炎病毒，并将治疗周期缩短至12-28周。然而，它们只被批准用于治疗1型基因，而且一些药物有副作用，治愈率高达80%。

吉利公司的索福伯威可以削弱丙型肝炎病毒复制自身所需的酶。该药物可在12周内治疗约90%的1、2和4型基因，且副作用相对较小。它也已被批准与利巴韦林联合用于基因3型的治疗，但其疗效较弱，治疗过程持续24周。

吉利在2012年1月领导的一项早期研究表明，索福思博维尔是有效的，这就是为什么该公司花费112亿美元收购了最初开发这种药物的小公司。然而，迈耶-安德里厄斯认为，在富裕国家以全价销售这种药物已经可以给公司带来丰厚的回报。“他们不需要治疗这么多病人来弥补他们花费的110多亿美元。”她说。

11月20日，瑞士信贷(Credit Suisse)发布了一份投资者报告，副标题为“丙型肝炎病毒革命”(丙肝病毒革命)，暗示2014年仅在富裕国家，索菲斯博维尔的销售额就可能达到30亿美元。

"制造这种药物的成本很低。"英国利物浦大学的药物学家安德鲁·希尔说。通过分析未加工的材料、化学合成步骤和类似抗艾滋病药物的分子，希尔和他的同事得出结论，68-136美元足以生产一个病人可以服用12周的药物。无国界医生组织还认为，在发展中国家，诊断和治疗丙肝病毒感染的费用不应超过500美元。

另一个非营利组织正在挑战吉利在印度的专利申请，以便为生产更便宜的sofosbuvir版本铺平道路。这一战略已在抗艾滋病毒药物中成功实施。总部设在纽约市的药物、使用和知识倡议组织(I-MAK)领导了一场反对印度索福斯堡专利申请的“运动”。他们认为，sofosbuvir只是对一种早期的专利药物做了微小的改变，因此它不能被认为是一种全新的产品。吉利没有回应关于国风反对的问题。

许多人预计，在后期开发阶段，当与另一种抗丙型肝炎病毒药物联合使用时，sofosbuvir将被证明更有效。

此外，迈耶-安德里厄斯说，无国界医生组织还试图为这些药物建立差别定价，并最终希望制药公司能够生产出一种适用于所有基因型的药物。“我们非常希望获得最好的药物，并将它们结合起来，以摆脱大型制药公司的垄断战略。”迈耶-安德里厄斯说。

美国约翰·霍普金斯大学的丙型肝炎治疗专家戴维·托马斯说，当一种药物能够在短疗程内治愈所有丙型肝炎病毒感染时，对治疗的需求将进一步加强。"我无法想象有人不愿意治愈它。"他说。(张章)(原名“昂贵的丙型肝炎药物穷人不能用”)

中国科学新闻(2013-12-18第三版国际版)